新英格兰研究指明视网膜疾病基因治疗方向
在该项研究中，研究人员利用基因治疗技术对患有一种叫做Leber's congenital amaurosis (LCA)的视力退化疾病的儿童进行了治疗，随后对部分病人进行了跟踪调查。
英国将开展干细胞/基因治疗肺癌临床研究
2015年3月7日讯/生物谷BIOON/--英国医学研究委员会近日宣布，英国将于今年开展首项针对肺癌的干细胞与基因联合治疗的临床试验，受试者是英国国家医疗服务体系（NHS）内的患者。该试验性治疗将会应用干细胞传递
基因检测普及已成趋势 基因治疗也不再遥远
Nature biotechnology：新发现染色质绝缘子或可用于人类基因治疗
插入突变和遗传毒性通常代表造血系统肿瘤的恶化，同时也是实现基因治疗前景所面临的最大障碍。George Stamatoyannopoulos等人研究出一种能够识别作为绝缘子发挥功能的紧凑序列元件的方法，或对实现基因治疗的美好前景提供重要推动作用。最近这一研究成果在线发表在国际生物学期刊nature biotechnology上。
辉瑞签署2笔协议宣布进入罕见病基因治疗领域
辉瑞一日之内达成2笔协议，宣布进入罕见病基因治疗领域。近日，欧洲首个基因疗法Glybera在德国上市，售价高达140万美元，整个欧洲患者数仅150-200名。
首个基因治疗药物Glybera获欧盟委员会批准
2012年11月3日讯 /生物谷BIOON/ --欧盟委员会（EC）已批准了西方世界首个基因治疗药物Glybera，该药来自一个很小的荷兰生物技术公司uniQure，标志着修复基因缺陷的新颖医疗技术的一个里程碑。
Nature：杨茂君等首次报道一潜在的基因治疗靶点晶体结构
2012年10 月21日，清华大学生命学院杨茂君研究组在Nature在线发表了题为 Structural insight into the type-II mitochondrial NADH dehydrogenases（线粒体II型NADH脱氢酶的结构与功能）的科研论文，首次报道了二型NADH-泛醌氧化还原酶Ndi1的晶体结构，并对其生理功能和工作机制进行了详细的研究。
STM：干细胞基因治疗结合治疗脊髓性肌萎缩
因为一种遗传缺失导致脊髓运动神经元渐进性破坏，大多数的脊髓性肌萎缩（SMA）的患儿永远都不能够跳绳、捉迷藏或甚至是行走。通过纠正患者干细胞中的这一突变，意大利的科学家们在一种小鼠模型中成功地控制住了疾病的进展。研究结果发表在《科学转化医学》（Science Translational Medicine）杂志上，表明SMA患者或有一天能够作为供体提供神经元移植物，用之来治疗自身的疾病。