健赞与AskBio达成基因治疗技术授权协议
2013年7月22日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞（Pfizer）旗下健赞（Genzyme）19日宣布，已与Asklepios生物制药公司（AskBio）达成了一项非排他交叉许可协议（non-exclusive cross-license agreement ）...
Nature：基因治疗里程碑成果
由纽约干细胞基金会（NYSCF）实验室和哥伦比亚大学医学中心（CUMC）的科学家们组成的一个联合小组开发了一种新技术，或许可以阻止儿童线粒体疾病遗传。这一研究发表在《自然》（Nature）杂志上。
J Neurosci：基因治疗推动脱髓鞘疾病的大脑修复
我们的机体充满了如对抗外来入侵物的抗体、再生细胞一样的微小超级英雄和确保我们系统顺利运转的结构。髓鞘就是一个这样的结构，它是在我们神经细细轴突周围形成一层保护、绝缘角以致轴突能够迅速、有效地传送信号的物质。但是髓鞘和制造髓鞘的被称为少突胶质细胞的专业化细胞在如多发性硬化症（MS）样脱髓鞘疾病中被损伤，使神经细胞没有髓鞘。作为一个后果，受影响神经元不能再正确沟通，并且容易损伤。
Sci Transl Med：基因治疗成功治疗遗传性失明
先天性失明的基因治疗已经向前迈进了另一步，因为研究人员进一步改善了三个以前只治疗一只眼的成人患者的视力。在他们的其他眼睛接受同样的治疗后，病人在昏暗的光线中变得更能看见，其中两个还能够在弱光条件下跨越障碍。没有不利作用出现。 不是首次治疗也不是重复治疗激发了一项免疫反应，这种免疫反应取消了插入基因的益处，正如在其他疾病基因治疗人类试验中已出现的那样。
首个基因治疗药物Glybera获欧盟委员会批准
2012年11月3日讯 /生物谷BIOON/ --欧盟委员会（EC）已批准了西方世界首个基因治疗药物Glybera，该药来自一个很小的荷兰生物技术公司uniQure，标志着修复基因缺陷的新颖医疗技术的一个里程碑。
Nature：杨茂君等首次报道一潜在的基因治疗靶点晶体结构
2012年10 月21日，清华大学生命学院杨茂君研究组在Nature在线发表了题为 Structural insight into the type-II mitochondrial NADH dehydrogenases（线粒体II型NADH脱氢酶的结构与功能）的科研论文，首次报道了二型NADH-泛醌氧化还原酶Ndi1的晶体结构，并对其生理功能和工作机制进行了详细的研究。
STM：干细胞基因治疗结合治疗脊髓性肌萎缩
因为一种遗传缺失导致脊髓运动神经元渐进性破坏，大多数的脊髓性肌萎缩（SMA）的患儿永远都不能够跳绳、捉迷藏或甚至是行走。通过纠正患者干细胞中的这一突变，意大利的科学家们在一种小鼠模型中成功地控制住了疾病的进展。研究结果发表在《科学转化医学》（Science Translational Medicine）杂志上，表明SMA患者或有一天能够作为供体提供神经元移植物，用之来治疗自身的疾病。
：视网膜疾病的基因治疗
【综述】 失明，尽管不是一种会威胁生命的疾病，但会削弱一个人的能力并且几乎不存在治愈的方法。眼部疾病的基因疗法将会深刻影响遗传性视网膜疾病患者的生活质量。正因如此，这个领域吸引了大量的研究去开发相应的疗法。有几个因素使得眼睛成为基因替换疗法的理想器官，包括易接近性、免疫豁免、体积小、组织分区和天然的对侧对照。
:新型Nullbasic基因治疗以毒攻毒对抗HIV病毒
2013年1月16日讯 /生物谷BIOON/--根据最新的联合国的统计，全世界HIV阳性患者在2011年上升到3400万。艾滋病人主要集中在低收入和中等收入国家。 澳大利亚科学家近日称他们发现了让HIV自相残杀来终止艾滋病进程的方法，在治疗艾滋病方面是一个突飞猛进的进展。 昆士兰医学研究中心教授David Harrich称他们能够改造HIV病毒，用改造的HIV病毒抑制正常HIV病毒的扩增。
Nature：研究人员在人类细胞中测试新的基因治疗方法
2012年10月25日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，俄勒冈健康与科学大学开发的一个新的基因治疗方法可以防止某些遗传性疾病的发展相关研究是该领域一个重大的里程碑。俄勒冈国家灵长类动物研究中心和OHSU妇产科的研究人员已经成功地在人类细胞中改造程序。据认为，这项研究以及其他方面的努力为今后在人体上开展临床试验铺平了道路。 研究结果在线发表在10月24日的Nature杂志上。