(3)探索基因治疗的手段及评价其效果。
本实验室主要从事神经退行性疾病(主要为polyglutamine病，如亨庭顿病(HD)及脊髓小脑变性)的分子生物学和细胞生物学的研究。主要研究方向为： (1)神经退行性疾病相关蛋白的翻译后修饰对细胞致死和神经退变的作用。(2)寻找介导polyglutamine致病的分子及探索其致病机制。(3)探索基因治疗的手段及评价其效果。
Nat Biotechnol：神经科学家开发穿过血脑屏障进行基因治疗的新方法
如何穿过血脑屏障是医学治疗所面临的一个特别的挑战：由细胞紧密排列形成的血脑屏障将脑部与外部环境隔绝开来。虽然血脑屏障能够阻止有害化学物质以及细菌入侵我们的控制中心，但同时大约95%的口服和静脉注射药物也被血脑屏障所阻挡。这就导致医生在进行帕金森等神经退行性疾病的治疗过程中，只能选择直接将药物注射到脑部，而这种侵入性方法需要在颅骨上钻孔才可以实现。
基因治疗领域里程碑事件：欧盟批准制药巨头GSK的基因疗法上市
5月27日，全球制药巨头葛兰素史克公司（GlaxoSmithKline，GSK）的基因疗法Strimvelis被欧盟批准上市，此基因治疗是世界上第一个被批准上市用于儿童缺陷基因修复的疗法，是基因治疗走向市场的又一里程碑事件。基因疗
基因治疗显奇效！辉瑞B型血友病基因疗法SPK-9001 I/II期临床收获激动人心数据
一次治疗，成功实现持久的治疗水平的凝血因子IX表达，这一水平足以降低关节出血风险以及消除预防性输注IX的必要性。
Blood：一种先天免疫性缺陷疾病被基因治疗100%治愈
腺苷脱氨酶缺乏病是一种严重的免疫缺陷症，腺苷脱氨酶的缺乏可使T淋巴细胞因代谢产物的累积而死亡，从而导致严重的联合性免疫缺陷症（SCID）。通常导致婴儿出生几个月后死亡。腺苷脱氨酶（ADA）基因位于20q13-qter，
牛津生物医药LentiVector基因治疗技术在帕金森及眼科领域展现巨大潜力
LentiVector基因递送平台是一种基于慢病毒载体的高效基因递送技术，能够将目的基因高效导入靶细胞，有望单次给药实现永久治疗。
【盘点】Science长文探讨CRISPR在基因治疗中的前景与风险
上周科学家们聚集在美国华盛顿召开了基因编辑年度会议，基因编辑领域目前进展火热，在一些小型的临床试验中大放异彩，展现出非常好的应用前景。
基因治疗抗衰老首获成功：减轻肌肉质量及干细胞损耗
据悉，美国拜维亚(Bioviva)公司的首席执行官伊丽莎白？帕里什将成为人类历史上第一个成功逆转自然衰老过程的人——而这一切，归功于于她的公司推出的实验性的基因治疗。帕里什的基因治疗实验开始于2015年。基因治疗
疯狂的年代：基因治疗让她年轻20岁
对于大多数人来讲，「生老病死」是人之常情。但是，有一位45岁的女企业家，她想成为「老病死」的例外。作为拒绝接受衰老的生物黑客运动重要人物之一，Elizabeth Parrish身先士卒，拿自己做抗衰老的DIY临床试验。4月2