基因治疗领域研究进展一览
2017年9月26日 讯 /生物谷BIOON/ --本期为大家带来的是基因影响疾病的发生以及对应的治疗手段相关领域的最新研究进展，希望读者朋友们能够喜欢。1. "电子基因疗法"治疗心脏病最近，科学家们开发出了一种新型的"电子基因"疗法，有望为心脏疾病提供革命性的治疗方案。心脏病是欧洲范围内致死率最高的疾病。仅仅2013年就有190万人因心血管疾病死亡，占据当年死亡总人数的37.5%。存在较高心脏节
上海优先发展生物制品，加快免疫细胞治疗、干细胞、基因治疗相关技术研究，9月1日开始实施。
近日，上海市人民政府办公厅正式发布《关于促进本市生物医药产业健康发展的实施意见》。文中明确：优先发展生物制品，加快免疫细胞治疗、干细胞、基因治疗相关技术研究，2017年9月1日开始实施。
基因治疗相关领域研究进展一览
2017年8月21日 讯 /生物谷BIOON/ --本期为大家带来的是基因治疗相关领域的最新研究进展，希望读者朋友们能够喜欢。1. Science：癌基因蓝图绘制成功，或能推动个体化医疗的进程Doi：1126/science.aan2507在最近发表在《Science》杂志上的一篇文章中，研究者们绘制出了与主流癌症相关的病理学基因蓝图，展示了每个蛋白表达水平的差异究竟会对患者的生存期产生怎样的影响
基因治疗，糖尿病的新希望
来自芝加哥大学的研究人员利用CRISPR技术得到了能够分泌GLP-1（glucagon-like peptide-1）的工程表皮干细胞，这为糖尿病的基因治疗的发展打开了一扇窗口。这项研究充满亮点：1.利用基因编辑技术CRISPR成功获得分泌GLP-1的表皮干细胞2.编辑后的表皮干细胞成功移植到不具有免疫排斥性3.分泌GLP-1的表皮干细胞能帮助受试小鼠维持血糖平衡体细胞基因治疗是治疗不治之症和疑难
Human Gene Therapy:中科院广州生物院陈小平课题组发表原代T细胞基因编辑和艾滋病基因治疗研究进展
2017年6月9日，基因治疗领域权威杂志human Gene Therapy在线发表了中国科学院广州生物医药与健康研究院陈小平课题组的最新研究成果。该研究首次利用最新的CRISPR/Cas9基因编辑技术，对人原代CD4+T细胞的两个重要受体CXCR4和CCR5基因进行双敲除，并对基因修饰过的T细胞进行体外的攻毒试验，证明双敲除的CD4+T细胞可以同时抵御X4-嗜性和R5-嗜性的HIV-1病毒株感染
JCI：CRISPR/Cas9基因编辑技术有望治疗亨廷顿舞蹈症
图片来自Journal of Clinical Investigation, doi:10.1172/JCI920872017年6月20日/生物谷BIOON/---亨丁顿舞蹈症（Huntington's disease, HD）是一种遗传性神经退行性疾病。破坏脑细胞中的一种有问题的基因能够逆转亨丁顿舞蹈症病理和运动症状。亨丁顿舞蹈症是由编码一种被称作突变的亨廷顿蛋白（mutant huntingt
范勇教授：CRISPR/Cas9基因编辑技术在人类胚胎水平治疗遗传病的应用
6月9日，由生物谷主办的第四届基因编辑与临床应用研讨会在沪隆重开幕。本次大会邀请到国内相关企业的专家和众多专家学者共同探讨基因编辑在临床应用中的重大突破，大会期间设有主题讨论环节，针对基因编辑技术实现规模化的临床应用面临的困难、基因编辑技术在肿瘤免疫治疗中的应用、未来会不会有更好的基因编辑技术出现, 特别是有自主知识产权的等问题进行探讨。基因编辑是近年来发展起来的可以对基因组完成精确修饰的一种技术
Hum Gene Ther：T细胞激活及衰竭在AAV基因治疗中的角色？
研究人员对使用腺相关病毒（AAV）输送基因进行基因治疗导致的免疫反应（活化免疫反应或免疫耐受）产生的方式的了解越来越深入。最近一篇发表在Human Gene Therapy上的综述性文章对此进行了详细的解读，包括AAV介导的对基因转输的免疫激活反应和调节性T细胞及T细胞耗竭在免疫耐受发生过程中的角色。
GE医疗携手和元生物共建基因治疗平台+联袂助力中国精准医疗产业腾飞
2017年3月29日，上海——GE医疗与和元生物技术（上海）股份有限公司（以下简称“和元生物”）今日于上海举行签约仪式，正式签署基因治疗战略合作协议。根据协议，双方将在基因治疗临床一二期及商品化治疗所需多种重组病毒的GMP生产方面达成战略合作，共建基因治疗平台。
Nat Commun：科学家应用迄今最小的Cas9基因剪刀治疗眼疾
来自韩国的科学家利用工程技术开发出了迄今最小的CRISPR-Cas9，并通过腺相关病毒（AAV）运载到小鼠的肌细胞和眼部，用以修饰引起失明的一个基因。相关研究结果发表在国际学术期刊Natue Communications上。