NEJM：科学家进行首个人类临床试验利用CRISPR-Cas9基因魔剪来剔除编码甲状腺素运载蛋白淀粉样变性的基因
2021年6月30日 讯 /生物谷BIOON/ --转甲状腺素淀粉样变性（Transthyretin amyloidosis）又称为ATTR淀粉样变性，其是一种威胁患者生命的疾病，主要特点表现为错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）在组织中逐渐积累，主要表现为神经组织和心脏组织。NTLA-2001是一种体内进行基因编辑的治疗性制剂，其主要通过降低血清中TTR的浓
2021-06-30
美国FDA授予渤健/卫材β淀粉样蛋白原纤维抗体lecanemab突破性药物资格(BTD)!
今年6月，Aduhelm(β淀粉样蛋白抗体)获批，是第一种靶向和影响AD内在疾病病程的治疗方法。
2021-06-24
Nat Commun：科学家发现阿尔兹海默病发病过程中负责摄入淀粉样斑块的小胶质细胞的关键基因特征
2021年5月26日 讯 /生物谷BIOON/ --小胶质细胞是大脑中的专业免疫哨兵细胞，其会对“陌生人”或危险信号作出反应，并帮助清除细胞和胞外碎片，帮助调节突触的可塑性、成熟和移除等，因此，小胶质细胞的功能对于大脑的生理过程至关重要；目前研究人员已经阐明了小胶质细胞在阿尔兹海默病发病过程中扮演的关键角色，然而并不清楚其分子和功能的多样性。阿尔兹海默病是一
2021-05-26
揭示APOE免疫疗法可减少脑淀粉样血管病和淀粉样蛋白斑块，同时改善脑血管功能
2021年2月22日讯/生物谷BIOON/---随着人们年龄的增长，一种称为β淀粉样蛋白（Aβ）的正常脑蛋白常常开始在大脑中聚集成有害的淀粉样蛋白斑块。这种斑块可能是通往阿尔茨海默病痴呆症的第一步。当它们在大脑血管周围形成---这种症状称为脑淀粉样血管病（cerebral amyloid angiopathy）---时，淀粉样蛋白斑块也会提高中风的风险。几种
2021-02-22
积极助力转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）治疗—— 辉瑞罕见病创新药维万心®在中国获批
2020年10月9日，辉瑞公司今日宣布，中国国家药品监督管理局已经批准维万心®（氯苯唑酸软胶囊，Vyndamax®，61mg）用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关住院。维万心®是全球首个、也是唯一经批准治疗ATTR-CM患者的口服药物。
2020-10-09