阿尔茨海默(AD)新药！美国FDA授予渤健/卫材β淀粉样蛋白原纤维抗体lecanemab突破性药物资格(BTD)!
来源：本站原创 2021-06-24 07:27
今年6月，Aduhelm(β淀粉样蛋白抗体)获批，是第一种靶向和影响AD内在疾病病程的治疗方法。
阿尔茨海默（图片来源于：tecake.in）
2021年06月24日讯 /生物谷BIOON/ --渤健（Biogen）与合作伙伴卫材（Eisai）近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予lecanemab（BAN2401）突破性药物资格（BTD），这是一种在研的抗β淀粉样蛋白（Aβ）原纤维抗体，用于治疗阿尔茨海默氏症（AD）。
值得一提的是，本月早些时候，双方合作开发的一款抗β淀粉样蛋白抗体Aduhelm（aducanumab）获美国FDA批准，用于治疗AD。Aduhelm代表着同类首个被批准用于治疗AD的药物，是自2003年以来批准治疗AD的首个新疗法，也是第一个针对AD基础病理生理学的疗法，标志着AD治疗方面的一个重大里程碑进展。
BTD是FDA的一个新药评审通道，旨在加快开发及审查用于治疗严重或威及生命的疾病、并且有初步临床证据表明与现有治疗药物相比能够实质性改善病情的新药。获得BTD的药物，在研发时能得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导，在审查时有资格进行滚动审查和潜在优先审查，以保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。
FDA授予lecanemab BTD，是基于最近发表的2b期临床试验（Study 201）的结果。该试验在856例伴有AD引起的轻度认知障碍（MCI）并经证实存在淀粉样病变的轻度AD患者中开展。这项概念验证研究探索了lecanemab治疗减少脑部β淀粉样蛋白（Aβ) 以及临床衰退的影响。该研究中，预先指定的分析显示，lecanemab在最高剂量下，持续减少了多个临床和生物标志物终点的临床下降。
2021年3月，卫材与渤健完成了Clarity-AD研究中1795例早期AD患者的入组。该研究的主要终点预计将在2022年9月底完成。此外，3期临床研究（AHEAD 3-45天）目前正在探索lecanemab治疗临床前AD患者，这意味着他们临床上正常、但大脑中淀粉样蛋白水平中等或升高。Study 201研究的开放标签扩展数据证实，在新接受lecanemab治疗的患者中大脑Aβ呈时间依赖性减少。研究结果已在2021年阿尔茨海默病和帕金森病会议（2021 Alzheimer’s Disease and Parkinson’s Disease Conference）上发表。
AD是一种不可逆转的、进行性的大脑疾病，它会慢慢破坏人的记忆和思维能力，最终破坏执行简单任务的能力。虽然AD的具体病因尚不完全清楚，但它的特点是大脑的变化，包括淀粉样斑块和神经原纤维（tau）缠结，导致神经元及其联系的丧失。这些变化影响一个人的记忆和思考能力。
Aduhelm是第一种靶向和影响AD内在疾病病程的治疗方法。研究人员在3项单独的研究总计3482例患者中评估了Aduhelm的疗效。这些研究包括对AD患者进行的双盲、随机、安慰剂对照剂量范围研究。接受Aduhelm治疗的患者，淀粉样β斑块有明显的剂量和时间依赖性减少，而对照组的患者β淀粉样斑块没有减少。
这些结果支持了Aduhelm的加速批准，该批准基于大脑中淀粉样β斑块减少的替代终点，这是AD标志性特征。研究中，使用正电子发射断层扫描（PET）成像对淀粉样β斑块进行定量，以估计预计受到AD病理学广泛影响的大脑区域的复合物中的淀粉样β斑块水平，并与预计不会受到这种病理学影响的大脑区域进行对比。
Aduhelm的处方信息包括淀粉样蛋白相关成像异常（ARIA）的警告，这种异常通常表现为大脑区域的暂时性肿胀，通常随着时间的推移而消失，不会引起症状，尽管有些患者可能有头痛、困惑、眩晕、视力改变或恶心等症状。Aduhelm的另一个警告是有过敏反应的风险，包括血管性水肿和荨麻疹。Aduhelm最常见的副作用是ARIA、头痛、跌倒、腹泻和精神错乱/谵妄/精神状态改变/迷失方向。（生物谷Bioon.com）
版权声明 本网站所有注明“来源：生物谷”或“来源：bioon”的文字、图片和音视频资料，版权均属于生物谷网站所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，否则将追究法律责任。取得书面授权转载时，须注明“来源：生物谷”。其它来源的文章系转载文章，本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的，转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
87%用户都在用生物谷APP 随时阅读、评论、分享交流 请扫描二维码下载->
