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施维雅突变IDH1/2双重抑制剂vorasidenib展现疗效:无进展生存期(PFS)达3.1年!

vorasidenib是一款针对突变IDH1/2酶的口服、选择性、脑渗透双重抑制剂。

2021-06-21

新型钙调神经磷酸抑制剂Lupkynis在欧盟申请上市:可显著改善肾脏应答!

葛兰素史克Benlysta(倍力腾)是第一个治疗LN的药物,Lupkynis是第一个LN口服药物。

2021-06-28

首个1型神经纤维瘤病(NF1)药物!阿斯利康/默沙东新型口服激酶抑制剂Koselugo获欧盟附条件批准!

Koselugo具有显著临床益处:客观缓解率(ORR)为66%,可持续缩小肿瘤体积、缓解疼痛、改善日常功能和生活质量。

2021-06-23

艾伯维口服JAK1抑制剂Rinvoq 3期维持研究成功:达到主要终点和全部次要终点!

与安慰剂相比,Rinvoq显著改善了临床、内镜、组织学结果。

2021-06-30

艾伯维口服JAK1抑制剂Rinvoq在欧盟即将获批第4个适应症:治疗AD成人和青少年!

Rinvoq是一款口服JAK抑制剂,在欧盟已获批3个适应症、在美国仅获批治疗类风湿性关节炎。

2021-06-28

Nature子刊:白血病潜在first-in-class新药——BAP1抑制剂

 先前的研究已证明,ASXL1是包括白血病在内的髓系恶性肿瘤中最常发生突变的基因之一,与不良的临床结果相关。该基因编码 BAP1复合物的核心成分——一种核蛋白。然而,引起ASXL1突变进而改变BAP1活性并驱动这些疾病发展的分子机制仍有待研究,且先前关于ASXL1突变在调节BAP1复合物功能中的作用研究也仍不清楚。近期,发表在Nature Canc

2021-06-03

诺华首创补体因子B抑制剂iptacopan治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)疗效显著!

iptacopan可控制这种疾病的溶血机制,有潜力改变PNH的治疗模式。

2021-06-15

国产BTK抑制剂!百济神州百悦泽®(泽布替尼)获批第3个适应症:治疗复发或难治性华氏巨球蛋白血症(WM)!

百悦泽®于2019年11月获美国FDA批准,实现中国原研抗癌新药出海“零突破”。

2021-06-19

诺华口服强效选择性因子B抑制剂iptacopan显著降低蛋白尿水平!

B因子是补体系统替代途径的关键丝氨酸蛋白酶。

2021-06-08

美国FDA批准长效C5补体抑制剂Ultomiris:治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童和青少年!

Ultomiris是FDA批准的第一个也是唯一一个针对PNH儿童和青少年的药物。

2021-06-10