LNP共递送mRNA和siRNA，构建PD-1被抑制的超级CAR-T细胞
这些“超级”CAR-T细胞在完成其功能后，可以恢复正常患者T细胞的功能，大大限制了由于CAR表达和PD-1抑制而产生的脱靶效应。
2023-09-27
首款针对中枢的siRNA新药ALN-APP临床1期数据发布，单次给药效果可持续10个月
正在举行的第16届阿尔茨海默病临床试验（CTAD）会议上，Alnylam公司公布了旗下阿尔茨海默病（AD）新药ALN-APP的1期研究期中数据。
2023-10-30
PNAS：科学家成功将siRNA疗法运输到肺部 有望治疗人类相关肺部疾病
来自马萨诸塞大学医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种能通过鼻内给药将基因疗法直接运输到肺部组织中的新技术，这一研究发现或有望帮助开发出一类治疗人类肺部疾病的新型疗法。
2023-05-11
新型siRNA技术，无需递送载体实现细胞选择激活，Switch公司融资5200万美元，剑指CNS疾病
Switch公司表示，CASi分子，既能高效自我递送，实现细胞特异性靶向，又能更持久地沉默目标基因，有望为中枢神经系统和全身性疾病提供下一代精确RNAi疗法。
2023-05-02
北京大学：GalNAc偶联siRNA ANGsiR10靶向Angptl3对小鼠和猴的降血脂作用
血脂异常是动脉粥样硬化和缺血性心脏病的公认危险因素，包括冠心病和相关的心肌梗死，这是一组心脏代谢疾病，是全球主要的死亡原因。
2023-01-30
新靶点+新载体：黎松团队通过siRNA联合化疗，增强抗肿瘤免疫反应
这项研究发现铂类药物能显著诱导肿瘤细胞表达促翻转酶Xkr8的表达，进而开发了一种新型纳米载体PMBOP-CP，它可以特异性靶向肿瘤组织，同时递送铂类药物和Xkr8-siRNA
2022-12-02
小核酸药物: 安全高效沉默胎盘sFlt1的siRNA化学优化
子痫前期(PE)影响全世界高达10%的人类怀孕，是孕产妇和胎儿死亡和发病率的主要原因。患有PE的妇女在怀孕20周后患上高血压，通常伴有蛋白尿。
2022-08-29
LNP携载GNAS的siRNA促进间充质干细胞向成骨细胞分化
骨骼动态平衡对生活质量至关重要，因为健康的骨骼对活动能力至关重要，而脆弱的骨骼(如骨质疏松症)容易骨折，导致长期残疾和死亡。
2022-07-06