诺华开创性siRNA降胆固醇药物inclisiran持久、显著降低LDL-C！
2020年3月29日讯 /生物谷BIOON/ --诺华（Novartis）公布评估首创小干扰RNA（siRNA）降胆固醇药物inclisiran治疗成人高脂血症三项关键III期临床试验汇总数据的预先指定分析结果。这些数据在近日举行的美国心脏病学会年度科学会议/世界心脏病学大会（ACC.20/WCC Virtual）虚拟会议上公布。ORION-9、-10、-1
阿斯利康与Silence合作开发siRNA疗法治疗心血管、肾脏、代谢及呼吸疾病！
2020年03月25日/生物谷BIOON/--阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，将与Silence Therapeutics合作，发现、开发和商业化小干扰RNA（siRNA）疗法，用于治疗心血管、肾脏、代谢和呼吸系统疾病。这项多靶点合作将利用Silence公司的siRNA平台来识别和开发基于肝脏的靶点，并开发新的传递方法，以靶向心脏、肺和肾脏等其他
诺华开创性siRNA降胆固醇药物inclisiran III期项目成功，显著降低LDL-C！
2020年03月23日/生物谷BIOON/--诺华（Novartis）近日宣布，评估首创小干扰RNA（siRNA）降胆固醇药物inclisiran治疗成人高脂血症的3项关键III期临床试验的结果已发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）。这3项试验均达到了主要终点，结果显示：与安慰剂相比，inclisiran在2剂初始剂量后一年2次皮下注射治疗能持久地、有效地
Nat Biotechnol突破：新型二价siRNA持续有效调控中枢神经系统基因表达
2019年8月15日讯 /生物谷BIOON /——使用小干扰RNA(siRNA)持续沉默整个大脑的基因表达目前还无法实现。为此，来自马萨诸塞大学医学院的Anastasia Khvorova领导的一个研究小组开发了一个新的siRNA结构--双siRNA (di-siRNA)，可以在单次脑脊液注射后，实现小鼠和非人类灵长类动物的中枢神经系统(CNS)中有效持续的基因沉默。相关研究成果于近日发表在《Na
常规剂型、系统给药siRNA显示动物疗效
《自然生物技术》杂志发表一篇由哈佛大学和麻州大学科学家的一个妊娠毒血症siRNA药物发现工作。作者根据溶解性FLT1（sFLT1，也称sVEGFR1）mRNA与膜上全长FLT1 mRNA的区别找到选择性敲低sFLT1的siRNA序列。在小鼠模型中不需使用特殊纳米制剂的siRNA显着降低血浆和胎盘中的sFLT1水平，在妊娠大猩猩的UPI模型中一针（皮下或静脉基本一样）普通剂型
全球首款siRNA药物上市 后来者还有谁？
2018年8月， 全球首款 siRNA药物即Alnylam公司的Onpattro （Patisiran）由FDA批准上市，用于由 hATTR 引起的多发性神经病患者的治疗。Onpattro是全球第一例依据诺贝尔奖成果 RNA 干扰技术开发的药物，1998 年，Andrew Fire和Craig Mello在线虫中首次揭示了RNAi现象，并凭借这一发现于2006年获得了诺贝尔
瑞博夸克siRNA眼科新药完成中国首例给药
2017年11月13日·中国昆山-由苏州瑞博生物技术有限公司（瑞博）与美国夸克制药公司合资设立的小核酸医药公司——昆山瑞博夸克医药科技有限公司（瑞博夸克）今日宣布，其用于视神经保护的创新型siRNA（小干扰RNA）药物QPI-1007的全球关键性II/III研究QRK207，已在中国首都医科大学附属北京同仁医院由王宁利教授的团队完成首例受试者给药。QPI-1007是一种人工合成的siR
Adv Sci：新型siRNA纳米颗粒有效地逆转了肝损伤
RNA干扰（RNAi）作为后基因组时代的一种下调基因表达的工具已被广泛用于基因功能的研究以及疾病的治疗。近年来随着RNA干扰技术在生命领域的应用以及研究的深入，RNA干扰成为了生命科学领域的一个研究热点。小干扰RNA (siRNA)介导的RNA干扰正是通过下调致病基因从而对很多人类疾病实现治疗，如癌症、自身免疫性疾病以及病毒感染性疾病等。但由于siRNA自身的局限性（细胞内不稳定性、肾清除率高、细
Dharmacon siRNA 文库产品应用解决方案
GE Dharmacon是siRNA全基因组文库的发明者，拥有RNAi产品领域最多的专利和相关知识产权。Dharmacon pre-defined siRNA文库是目前应用最广泛、客户最值得信赖的siRNA文库。同时，Dharmacon牵头成立的RNAi全球协议组织
PNAS：携带siRNA纳米颗粒可抑制肺癌细胞
RNA干扰（RNAi）是一种很有前途的方法，可以用来作为针对人体不同疾病（如癌症）的治疗策略。然而，在体内，如何将小分子siRNA转移到肿瘤或者癌细胞聚集的区域一直是很难的课题。通过一种高效的自组装系统，来自美国哈佛医学院和中国四川大学华西医学院的课题组，发展了一套独特的纳米颗粒平台，通过由固体多聚阳离子脂类和脂类-多聚乙二醇构成的分子外壳，包裹着小分子siRNA的运输系统。