CRISPR编辑肝类器官破解凝血因子VII缺乏症难题！Haematologica开辟罕见出血病自体治疗新范式
研究通过CRISPR技术纠正患者诱导多能干细胞的凝血因子VII基因突变，生成的肝类器官可分泌功能性凝血因子VII并改善凝血功能，为该疾病的自体细胞治疗提供关键实验依据。
2025-10-31
Nature Genetics：陈万泽团队开发单细胞转录因子测序技术，剖析转录因子剂量对细胞重编程异质性的影响
该研究开发了 scTF-seq技术，实现了剂量敏感的大规模基因扰动单细胞组学，并以转录因子介导的细胞重编程为模型，系统揭示了基因剂量在细胞命运调控中未被充分认识的多层次、非线性复杂效应。
2025-10-06
Science：利用转录组学的主动学习框架识别疾病表型的调节因子
为该平台开发的通用AI模型将化学与疾病生物学联系起来，从而高效生产能够恢复病变组织细胞功能的药物。从该平台诞生的首个候选药物CLY-124，目前正处于治疗镰状细胞病的I期临床试验评估阶段。
2025-10-30
纳米囊泡搭载“再生因子”，让受损牙周“重获新生”
本研究发现miR-423-5p是小细胞外囊泡中促进牙周膜细胞成骨分化的关键成分，工程化富集该分子的囊泡可靶向PLCB1、扩增Sfrp2+成骨成纤维细胞，高效推动牙周再生，为牙周炎治疗提供新策略。
2025-12-11
《自然》杂志刊文：首次揭示决定胰腺癌细胞命运的关键调控因子
该研究首次揭示了骨桥蛋白（SPP1）在调控胰腺癌细胞命运中的关键作用，并提出靶向抑制骨桥蛋白以逆转胰腺癌进展的创新治疗策略。
2025-10-20
Nature系列综述：西湖大学董晨院士系统总结CD8⁺T耗竭的调控因子
该综述系统总结了调控 CD8⁺ T 细胞耗竭的细胞外与细胞内关键因子，为深入理解疾病环境中 CD8⁺ T 细胞耗竭的发生机制及开发相应免疫治疗策略提供了重要参考。
2025-10-16
