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Nature:高光坪/王丹等首次通过AAV递送tRNA治疗无义突变引起的遗传病

  常规的基因治疗是将正常基因的cDNA序列或是有治疗价值的基因(例如,CRISPR相关的基因编辑工具)通过一定的方式导入人体靶细胞内,达到替代或者修复内源缺陷基因、治疗疾病的目的。递送基因非生理水平或者异位表达都可能会导致毒性副作用。尽管基因编辑可以实现生理水平的基因表达水平,但基因编辑工具的编码基因过大和免疫原性仍然是巨大的挑战。无义

2022-03-26

Nature:揭示细菌蛋白MutS2感知和拯救卡在mRNA上的核糖体

在一项新的研究中,来自德国海德堡大学分子生物学中心等研究机构的研究人员如今发现一种名为MutS2的细菌蛋白能感知并拯救mRNA上停滞不前的核糖体。mRNA链上的下一个核糖体与停滞不前的核糖体相撞的事实起到了关键作用。

2022-03-21

【立即注册】近岸云论坛mRNA疫苗药物产业化过程中的技术挑战及应对策略

3月25日,近岸云论坛第一期携mRNA疫苗药物产业化过程中的技术挑战及应对策略主题开讲啦!报名通道已开启,速速报名,获取更多关于mRNA产业的前沿动态吧。

2022-03-22

Cell 子刊:蜘蛛丝增强p53抗癌能力,有望开发出广谱mRNA癌症疫苗

  p53是一个拥有广泛而强大功能的抑癌基因,超过一半的肿瘤患者带有p53基因突变。p53基因突变是肿瘤发生、发展、治疗耐药性和预后不良的重要驱动力。自1979年p53基因被发现以来,就一直是分子生物学和肿瘤学的“明星分子”。在Pubmed数据库中用p53为关键词搜索,可以找到超过十万篇文献。在 Nature 杂志2017年的一项统计中,

2022-03-18

COVID-19 mRNA疫苗!辉瑞/BioNTech在美国提交:将一剂Comirnaty额外加强针,用于≥65岁老年人群!

与接种初始加强针的个体相比,接种一剂Comirnaty额外加强针的个体,确认的感染率降低2倍、严重疾病发生率降低4倍。

2022-03-21

FMR1可通过结合m6a标记的mRNA来调控胚胎发育

母体RNA的降解对胚胎形成至关重要,并受到母体RNA结合蛋白的严格调控。在最早期的胚胎阶段,由于合子基因组在转录上为沉默状态,早期胚胎发育完全依赖于预先装入卵母细胞的母体因子(包括RNA和蛋白质)。而在胚胎发生的后期,胚胎发育由合子基因组新合成的基因产物调控。遗传学研究表明,很大一部分母体产物对后期的胚胎发育并不是必需的,其中一些产物

2022-03-09

Cytiva携手楷拓生物 落地规模化质粒及mRNA生产平台解决方案

全球生命科学领域的先行者Cytiva(思拓凡)与聚焦基因治疗与核酸药物的创新科技公司楷拓生物(苏州)有限公司(下称“楷拓生物”)在沪举行规模化质粒及mRNA(信使核糖核酸)生产平台解决方案项目签约仪式

2022-03-08

Advanced Materials :山东大学姜新义团队构建可吸入式纳米递送系统,逆转肺纤维化

特发性肺纤维化(IPF)是一种进行性且最终致命的呼吸系统疾病,影响全球超过500万人。IPF病人肺成纤维细胞异常活化、增殖,介导肺间质基质过度沉积,肺组织过度瘢痕化,使肺泡结构遭到持续性破坏,最终致使IPF患者肺部气体交换受损甚至肺功能丧失,从而导致呼吸衰竭引起死亡。目前,肺纤维化临床治疗手段,除了肺移植术外,无论是药物治疗还是以肺康复训练为主的非药物治疗,

2022-03-12

呼吸道合胞病毒(RSV)mRNA疫苗!莫德纳mRNA-1345启动关键3期临床研究:用于60岁及以上老年人群!

mRNA-1345是一种针对RSV的疫苗,编码一种融合前F糖蛋白,与融合后状态相比,融合前F糖蛋白可诱导更高的中和抗体反应。

2022-02-23

Science Advances :mRNA用于治疗骨折和骨缺损,促进骨骼再生

 mRNA除了应用于传染病疫苗之外,作为一项平台技术,还有广阔的应用空间,mRNA技术领导者Moderna和BioNTech已经开始了mRNA癌症疫苗的相关研究。近日,美国梅奥医学中心的研究人员在 Science Advances 期刊发表了题为:Efficient healing of large osseous segmental defect

2022-02-21