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复旦联合上海交大,开发新型LNP,同时递送siRNA和mRNA,治疗乙肝病毒感染

RNAi疗法的临床应用受到肝脏靶向递送系统所带来的挑战的阻碍。随着新型GalNAc技术和脂质纳米颗粒(LNP)的开发,基于siRNA的药物如Partisiran和Inclisiran已获批临床使用。

2024-06-27

Nature子刊:刘帅/顾臻/平渊团队设计三组分LNP,实现器官靶向的mRNA积累和翻译

该研究提出的LNP设计方法学具有显著的临床潜力,为未来的器官靶向递送建立了标准。 

2024-07-12

《癌细胞》:mRNA抗癌疗法立大功!BioNTech团队发现,IL-2的mRNA可以让隐身的癌细胞显形

研究者们使用LPP纳米递送平台封装了IL-2 mRNA(且融合了人血清白蛋白),将mRNA精准递送到肝细胞再翻译为IL-2蛋白,显著延长了IL-2半衰期,且无明显不良反应。

2024-03-18

14岁上清华,29岁获普林斯顿终身教职,王梦迪最新论文,开发能读懂mRNA的语言模型,助力mRNA疫苗设计

研究团队使用经过训练的UTR-LM模型创建了一个包括211个新序列的库。每个序列都被优化以实现所需功能,主要是提高蛋白质翻译效率,例如提高mRNA新冠疫苗所编码的刺突蛋白(S蛋白)。

2024-04-15

Nat Commun:负载可电离脂质纳米颗粒iLAND的mRNA药物在高尿酸血症治疗和相关疾病预防方面显示出巨大的潜力

本研究通过采用返祖策略,设计表达Uox的mRNA,并将其装载到基于A1-D1-5的可电离脂质的LNP递送系统中。

2024-08-26

Immunity:往传统疫苗和mRNA疫苗中加入低剂量的疫苗特异性抗体可增强疫苗产生的免疫反应

这篇论文中的方法有可能大幅提高这种通常较差的反应,它既适用于基于mRNA的疫苗,也适用于传统疫苗。

2024-09-27

Nature子刊:施一公团队揭示人源剪接体识别pre-mRNA分支位点的分子机制

该研究为理解剪接体的早期组装过程以及分支位点的识别和选择机制提供了重要的结构信息,同时也为与癌症相关的SF3B1突变的致病机制提供了新的见解。

2024-01-10

Science:利用核酶将较小的mRNA拼接在一起,有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病

StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用,还可以高效地与任何mRNA序列结合,这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。

2024-11-30

李博文等利用机器学习+组合化学,加速发现用于mRNA递送的可电离脂质

该研究通过将机器学习和组合化学相结合,建立了一种加速发现和评估可电离脂质的方法,促进了用于精准递送mRNA的脂质纳米颗粒(LNP)的开发。

2024-05-20

威斯津生物EB病毒相关肿瘤mRNA疫苗获美国FDA临床试验批准

威斯津生物肿瘤疫苗管线WGc-043此次获批IND,不仅进一步证实了其在递送载体、序列设计等mRNA核心技术上的成熟性,也让该项目的商业化进入“倒计时”阶段。

2024-05-13