Science子刊：利用合成mRNA纳米颗粒恢复p53，可让缺乏p53的癌症对mTOR抑制剂敏感
2019年12月28日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，利用纳米技术的进步，来自美国布莱根妇女医院、中国浙江大学和杭州师范大学等研究机构的研究人员发现恢复p53不仅会延迟缺乏p53的肝癌细胞和肺癌细胞的生长，而且还可能让肿瘤对称为mTOR抑制剂的癌症药物变得更敏感。
揭示microRNA抑制mRNA表达新机制
2019年12月11日讯/生物谷BIOON/---为了让基因中包含的指令最终在体内发挥某些功能，构成基因DNA序列的核苷酸或者说碱基必须被读取并用于产生信使RNA（mRNA）。所产生的mRNA随后必须翻译成功能性的蛋白。细胞内的许多不同途径会影响这一重要的生物学过程，决定着基因是否、何时以及在多大的程度上表达。一类主要的调节因子是microRNA（miRNA
Cell Rep：靶向作用剪接因子或有望治疗三阴性乳腺癌
2019年12月6日 讯 /生物谷BIOON/ --如果你机体的DNA是一本食谱的话，那么单一基因或许就是一个菜谱，但这是一个灵活的菜谱，如果编辑其中一种方法能够做成一个“派”的话，另外一种编辑方式就能做成一个蛋糕；近日，一项刊登在国际杂志Cell Reports上的研究报告中，来自康涅狄格大学的科学家们通过研究发现，上述差异或许就会导致癌症的发生。图片来源
罗氏剪接修饰剂risdiplam在美国进入优先审查！
2019年11月26日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理risdiplam的新药申请（NDA）并授予了优先审查，该药是一种运动神经元生存基因2（SMN2）剪接修饰剂，用于脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗。FDA已指定处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2020年5月24日。之前，FDA已授予risdiplam孤儿药资格和快速通道资格。r
揭示Pax3 mRNA控制肌肉干细胞命运机制
2019年11月24日讯/生物谷BIOON/---组织保持稳态和再生取决于组织特异性的干细胞群体，其中的一些干细胞群体长时间处于静止状态。在脊椎动物中，肌肉干细胞（MuSC）是骨骼肌再生所必需的。近期的研究已表明，久坐不动小鼠中的MuSC对成年肌纤维的维持起着重要的作用，它们对隔膜肌（diaphragm muscle）的贡献较大，而对下后肢肌（lower hindlimb muscle）的贡献较小
研究人员揭示RNA剪接在阿尔茨海默症中的作用
2019年10月8日，美国贝勒医学院Joshua Shulman教授课题组在Cell Reports发表题为Tau-mediated Disruption of the Spliceosome Triggers Cryptic RNA-splicing and Neurodegeneration in Alzheimer’s Disease的文章，进一步揭示了RNA剪接在Tau蛋白引起
Moderna公司丙酸血症药物mRNA-3927获美国FDA授予快速通道资格
2019年10月24日讯 /生物谷BIOON/ --Moderna是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发信使RNA（mRNA）疗法和疫苗，为患者创造新一代变革性药物。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予mRNA-3927快速通道资格（FTD），这是一款在研mRNA疗法，开发用于丙酸血症（propionic acidemia，PA）的治疗。此外，mRNA-3927还被FDA授予孤
Nature：研究人员发现了与mRNA前剪接相关的关键机制
2019年9月10日讯 /生物谷BIOON /——科罗拉多大学医学院的科学家们进行了一项新的研究，该研究揭示了一个关键的细胞过程的机制。该研究集中在pre-mRNA (pre - cursor-messenger RNA)剪接过程中，剪接体(剪接体是一种巨大的蛋白质-RNA复合物)去除pre-mRNA中不编码蛋白质的区域(称为内含子)。RNA转录的剩余部分被称为外显子，然后被粘在一起。Pre-mR
Moderna全身性mRNA疗法临床试验成功
9月12日，Moderna公司举办了一年一度的研发日（R&D day）活动。提到Moderna公司，大家可能并不陌生，这家生物医药领域的“独角兽”曾经创下生物科技领域最大IPO的纪录。该公司的mRNA药物开发平台代表着一种全新的治疗模式。然而，使用mRNA作为治疗手段还处于起步阶段，每年一度的研发日是Moderna公司展现这一治疗模式潜力和可行性的好机会。Moderna公司在今年的研发日上
Moderna公司基因疫苗mRNA-1893获美国FDA授予快速通道资格
2019年08月20日讯 /生物谷BIOON/ --Moderna是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发信使RNA（mRNA）疗法和疫苗，为患者创造新一代变革性药物。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其在研寨卡病毒疫苗mRNA-1893快速通道资格。目前，该公司正在开展一项I期临床试验，在健康成人中评估mRNA-1893预防寨卡病毒感染。之前，Moderna公司甲基丙二酸血症