Cell Rep：靶向作用剪接因子或有望治疗三阴性乳腺癌
2019年12月6日 讯 /生物谷BIOON/ --如果你机体的DNA是一本食谱的话，那么单一基因或许就是一个菜谱，但这是一个灵活的菜谱，如果编辑其中一种方法能够做成一个“派”的话，另外一种编辑方式就能做成一个蛋糕；近日，一项刊登在国际杂志Cell Reports上的研究报告中，来自康涅狄格大学的科学家们通过研究发现，上述差异或许就会导致癌症的发生。图片来源
罗氏剪接修饰剂risdiplam在美国进入优先审查！
2019年11月26日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理risdiplam的新药申请（NDA）并授予了优先审查，该药是一种运动神经元生存基因2（SMN2）剪接修饰剂，用于脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗。FDA已指定处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2020年5月24日。之前，FDA已授予risdiplam孤儿药资格和快速通道资格。r
揭示Pax3 mRNA控制肌肉干细胞命运机制
2019年11月24日讯/生物谷BIOON/---组织保持稳态和再生取决于组织特异性的干细胞群体，其中的一些干细胞群体长时间处于静止状态。在脊椎动物中，肌肉干细胞（MuSC）是骨骼肌再生所必需的。近期的研究已表明，久坐不动小鼠中的MuSC对成年肌纤维的维持起着重要的作用，它们对隔膜肌（diaphragm muscle）的贡献较大，而对下后肢肌（lower hindlimb muscle）的贡献较小
研究人员揭示RNA剪接在阿尔茨海默症中的作用
2019年10月8日，美国贝勒医学院Joshua Shulman教授课题组在Cell Reports发表题为Tau-mediated Disruption of the Spliceosome Triggers Cryptic RNA-splicing and Neurodegeneration in Alzheimer’s Disease的文章，进一步揭示了RNA剪接在Tau蛋白引起
Moderna公司丙酸血症药物mRNA-3927获美国FDA授予快速通道资格
2019年10月24日讯 /生物谷BIOON/ --Moderna是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发信使RNA（mRNA）疗法和疫苗，为患者创造新一代变革性药物。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予mRNA-3927快速通道资格（FTD），这是一款在研mRNA疗法，开发用于丙酸血症（propionic acidemia，PA）的治疗。此外，mRNA-3927还被FDA授予孤
Nature：研究人员发现了与mRNA前剪接相关的关键机制
2019年9月10日讯 /生物谷BIOON /——科罗拉多大学医学院的科学家们进行了一项新的研究，该研究揭示了一个关键的细胞过程的机制。该研究集中在pre-mRNA (pre - cursor-messenger RNA)剪接过程中，剪接体(剪接体是一种巨大的蛋白质-RNA复合物)去除pre-mRNA中不编码蛋白质的区域(称为内含子)。RNA转录的剩余部分被称为外显子，然后被粘在一起。Pre-mR
Moderna全身性mRNA疗法临床试验成功
9月12日，Moderna公司举办了一年一度的研发日（R&D day）活动。提到Moderna公司，大家可能并不陌生，这家生物医药领域的“独角兽”曾经创下生物科技领域最大IPO的纪录。该公司的mRNA药物开发平台代表着一种全新的治疗模式。然而，使用mRNA作为治疗手段还处于起步阶段，每年一度的研发日是Moderna公司展现这一治疗模式潜力和可行性的好机会。Moderna公司在今年的研发日上
Moderna公司基因疫苗mRNA-1893获美国FDA授予快速通道资格
2019年08月20日讯 /生物谷BIOON/ --Moderna是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发信使RNA（mRNA）疗法和疫苗，为患者创造新一代变革性药物。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其在研寨卡病毒疫苗mRNA-1893快速通道资格。目前，该公司正在开展一项I期临床试验，在健康成人中评估mRNA-1893预防寨卡病毒感染。之前，Moderna公司甲基丙二酸血症
Nature：新研究让mRNA转录本上的m6A标记不再神秘
2019年8月17日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国康奈尔大学和密歇根大学的研究人员发现在一些mRNA转录本上出现的化学修饰可能在一定程度上有助于细胞在遭受损伤后进行自我修复，并且也可能是了解重要的人类疾病的关键。相关研究结果近期发表在Nature期刊上，论文标题为“m6A enhances the phase separation potential of mRNA”。图片
Nature：针对RNA转录和剪接的新观点！磷酸化调节着RNA聚合酶II对不同凝聚物的偏好性
2019年8月17日讯/生物谷BIOON/---细胞通常产生区室来控制重要的生物功能。细胞核就是一个很好的例子；它被核膜包围着，容纳着基因组。然而，细胞还含有未被膜包围的较为短暂存在的封闭室，就像水中的油滴。在过去两年中，这些称为液滴状“凝聚物（condensates）”的封闭室已越来越多地被认为是控制基因的主要参与者。如今，在一项新的研究中，来自美国怀特黑德生物医学研究所的研究人员发现凝聚物在剪