Nat Biotechnol | 王潇/刘如谦合成具有核酸外切酶抗性的枝状poly(A)尾,提高mRNA药物稳定性
该研究提供了一种可推广的方法,将定义的但不同的修饰引入到poly(A)尾部,并表明这些化学和拓扑模式被mRNA翻译机制很好地耐受。
2024-03-26
BioNTech创始人发表Cancer Cell论文:表达IL-2的mRNA疗法恢复癌症中T细胞新抗原免疫
研究表明,当IL-2与肿瘤靶向的单克隆抗体(mAb)联合使用时,MHC-I缺陷型肿瘤对IL-2治疗有反应,并且mAb/IL-2治疗克服了MHC-I缺陷型肿瘤的治疗耐药性。
2024-03-18
LNP递送mRNA在体内生成CAR-T,新锐公司再获1.75亿美元融资,推进自身免疫病CAR-T临床研究
一些临床研究显示,CAR-T细胞疗法对系统性红斑狼疮患者产生了良好的治疗效果,这为系统性红斑狼疮患者带来了一种全新的,且安全有效的治疗选择。
2024-03-25
mRNA疗法挽救p53功能,抑制卵巢癌肿瘤生长
研究表明,使用mRNA在体内表达p53蛋白有望成为高级别浆液性卵巢癌(HGSOC)的潜在治疗策略,也为p53功能的分子机制及其在卵巢癌治疗中的相关性提供了有价值的见解。
2024-01-27
Science子刊:肺靶向的LNP-mRNA疗法,帮助病毒感染后的肺部修复
这项研究定义了TGF-βR2在肺内皮修复中的作用,并证明了一种高效安全的肺内皮靶向LNP能够递送治疗性mRNA,用于病毒感染后的血管修复。
2024-02-15
江绍毅/Robert Langer团队开发新型病毒样递送系统,可将mRNA递送至大脑神经元
该研究展示了一种内源性病毒样递送系统,能够在体内装载和递送mRNA,特别是通过系统性给药靶向神经元。
2024-02-26
Nature:新研究揭示细胞如何正确剪接mRNA
要实现生命的所有功能,必须根据 DNA 中基因所携带的指令生成蛋白,并通过信使核糖核酸(messenger RNA, mRNA)传递给细胞中称为核糖体的蛋白制造机器。然而,要生成成熟的 mRNA,必须
2023-12-25
Sci Transl Med:mRNA技术有望帮助治疗人类罕见的肝脏遗传性疾病
罕见病通常是由患者机体DNA的错误所引起的,全球目前大约有3亿名患者会受到罕见病的影响,然而这些疾病中仅有不到5%的比例取得了批准的治疗方法。
2024-01-23
PNAS:靶向作用不可药用蛋白质的mRNA或有望帮助抵御人类帕金森疾病
来自Scripps研究所等机构的科学家们通过研究开发了一种新方法,其能通过靶向作用形成α-突触核蛋白的mRNA来对抗α-突触核蛋白,这一策略或为解决多种人类神经变性疾病的治疗方法打开研究大门。
2024-01-17