Nat Med:接受基因治疗2-4年后A型血友病患者mRNA和蛋白表达会发生什么改变呢？
组织病理学显示，表达hFVIII-SQ蛋白的肝细胞没有发育不良、结构扭曲、纤维化或慢性炎症，也没有检测到内质网压力。
Science子刊：利用水凝胶递送CAR-T细胞可改善对实体瘤的治疗
当前，一种令科学家们兴奋的前沿癌症治疗方法涉及收集和重编程患者的T细胞---一组特殊的免疫细胞---然后将它们灌注会相同的患者体内，准备检测和摧毁癌细胞。
J Extracell Vesicles：成功利用红细胞胞外囊泡强效递送RIG-I激活性RNA，有望治疗乳腺癌等一系列癌症
为了进一步研究RBCEV在将更广泛的治疗药物递送到更多的癌症细胞类型方面的功能，这些作者计划与新加坡国立大学癌症研究所和癌症科学研究所合作进行进一步研究。
Cell Rep：mRNA疫苗技术或有望帮助开发新型HIV疫苗
来自杜克大学医学院等机构的科学家们通过研究利用一种在COVID-19疫苗中所使用的mRNA技术开发了一种成功运输潜在HIV疫苗的方法。
免疫疗法+mRNA技术，治疗三阴性乳腺癌并防止复发
乳腺癌，是女性中最常见的癌症，而在2020年，乳腺癌取代肺癌，已成为全球第一大癌症，WHO国际癌症研究署（IARC）发布的2020年全球最新癌症负担数据显示，2020年全球乳腺癌新发病例高达226万例，死亡68万例。在我国，乳腺癌的发病率也在逐年提升，据WHO预测，2020年中国新增乳腺癌病例高达41万。乳腺癌大多预后良好，但是大约15%的乳腺癌
Science子刊：利用李斯特菌递送破伤风毒素到胰腺瘤中，有望治疗胰腺癌
如今，在一项新的研究中，来自美国阿尔伯特-爱因斯坦医学院的研究人员设计的一种新策略成功地使小鼠的免疫系统观察到了胰腺瘤，并且容易受到免疫攻击，使癌症转移减少了87%。
Cell：揭示在酸性的炽热火山温泉中发现的纺锤状病毒SMV1的非凡变形机制，有望用来递送药物和疫苗
2022年4月5日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国弗吉尼亚大学和法国巴斯德研究所等研究机构的研究人员从里面的水是几乎沸腾的、酸性的炽热火山温泉中发现了纺锤状病毒是如何获得其形状的
Science Advances：我国科学家研发出新型口服胰岛素纳米递送系统
糖尿病因其高患病率、高致残率和高死亡率，已经成为世界性严重公共卫生问题。口服给药因其无痛、方便而被广泛应用，然而由于胃肠道内酶的降解作用以及肠道黏膜的低通透性，蛋白类药物口服生物利用度极低。近期，我国科学家在胰岛素的口服递送研究方面取得进展，克服了胰岛素口服吸收的多重障碍，研究成果发表在《Science Advances》期刊，标题为
Nature：高光坪/王丹等首次通过AAV递送tRNA治疗无义突变引起的遗传病
常规的基因治疗是将正常基因的cDNA序列或是有治疗价值的基因（例如，CRISPR相关的基因编辑工具）通过一定的方式导入人体靶细胞内，达到替代或者修复内源缺陷基因、治疗疾病的目的。递送基因非生理水平或者异位表达都可能会导致毒性副作用。尽管基因编辑可以实现生理水平的基因表达水平，但基因编辑工具的编码基因过大和免疫原性仍然是巨大的挑战。无义