AAV+睡美人+mRNA：陈斯迪/叶露鹏实现细胞治疗产品的高效制备
该研究建立了一种集合了腺相关病毒（AAV）、睡美人转座子和mRNA的优点的细胞遗传改造平台——MAJESTIC，MAJESTIC可用于治疗性免疫细胞的高效制备
宾大团队设计LNP-mRNA体内基因编辑治疗，可一次性纠正突变基因，已完成初步概念验证
镰状细胞贫血症（镰状细胞病）是一种遗传性血红蛋白病，主要特征表现为慢性贫血，周期性发作疼痛和其他并发症。当前的主要治疗手段包括服用抗生素、输血或骨髓移植（造血干细胞移植）、基因治疗等。
中山七院团队开发多价猴痘mRNA疫苗，动物试验保护率达100%，正联合虹信生物推进临床转化
近期，中山大学附属第七医院查高峰副研究员和詹晓勇副研究员团队开发出多价猴痘 mRNA 疫苗，攻毒实验显示能够 100% 保护小鼠免受痘病毒攻击且多种指标证实其安全性良好。目前这项研究成果已经以“Mpo
第一代mRNA流感疫苗成功无望？赛诺菲宣布调整战略
mRNA疫苗领域最知名的公司，例如Moderna、辉瑞、CureVac都在开发mRNA流感疫苗。然而，赛诺菲在近日的疫苗投资者活动上直言不讳地表示，第一代mRNA流感疫苗“不会获胜&rdq
Sci China Life Sci：m6A mRNA修饰或能增强Th17在炎性自身免疫中的功能
来自上海交通大学等机构的科学家们通过研究揭示了m6A mRNA的修饰或能增强Th17细胞在炎症自身免疫中的重要功能。
Nature：从结构上揭示人类剪接体激活机制
在一项新的研究中，来自德国马克斯普朗克多学科科学研究所的研究人员通过使用最先进的显微镜几乎在原子水平上观察分子，发现了在我们细胞内运作的最重要和最复杂的“纳米机器人”之一的内部
mRNA疫苗三剑客之一的斯微生物暂停工厂生产，称已无新冠疫苗需求
2023年7月19日，一张关于“某某（上海）生物科技股份有限公司降低运营成本、相关人员待岗”的通知截图流出。图中称，因外部客观环境发生重大变化，且考虑到天慈工厂近期无明确大规模
错误剪接导致关键蛋白缺失，麻省大学科学家开发ASO药物治疗脆性X综合征，计划联合公司推进临床转化
脆性 X 综合征（fragile X syndrome，FXS），是一种 X 连锁显性遗传病，其发病率仅次于唐氏综合征，在男性中的发病率约为 1/4000，女性约为 1/6000~8000，男性发病率
Science：揭示Mitofusin 2的选择性剪接变体塑造内质网并将这种细胞器与线粒体连接在一起
在一项新的研究中，来自西班牙巴塞罗那生物医药研究所、巴塞罗那大学、意大利威尼托分子医学研究所和帕多瓦大学等研究机构的研究人员揭示了Mitofusin 2在细胞内细胞器相互连接中的关键作用。相关研究结果
中国人民解放军总医院研究者们提出了一种基于EV的mRNA递送策略
家族性高胆固醇血症(FH)主要由低密度脂蛋白受体(LDLR)功能障碍引起，其主要特征是血浆低密度脂蛋白-胆固醇(LDL-C)的严重升高和早发的冠心病。