系首次针对中国自闭症人群的大规模全外显子遗传学研究，仇子龙团队发现9个新候选基因，揭示高功能自闭症遗传特性
这项工作提出了一种体内基因编辑策略，可以成功地实现纠正全脑范围内的单核苷酸突变，进一步为神经发育障碍提供新的治疗框架。
2023-07-20
Molecular Therapy Nucleic Acids :AAV9介导的miR34a可改善脊髓性肌萎缩小鼠的运动障碍
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种常染色体隐性遗传性神经退行性疾病，表现为脊髓运动神经元(MNS)变性和功能障碍。SMA是由存活运动神经元1(SMN1)基因的功能缺陷引起的。
2023-06-09
碱基编辑进入“迷你时代”，杨辉团队开发出基于Cas9祖先IscB的微型碱基编辑器
该研究建立了enIscB-T5E和miBE作为基因组编辑的通用工具。更重要的是，miBE不仅具有高碱基编辑活性，还具有迷你尺寸的有点，有助于解决当前碱基编辑工具太大而无法被单个AAV载体递送的难题，为
2023-05-30
西湖大学马丽佳团队开发全新深度学习模型，精准预测SpCas9/gRNA活性及特异性
在多个GUIDE-seq测试数据集上相对于应用较广的CFD模型，AIdit_OFF无论特异性还是召回率表现的都更好，且将预测gRNA脱靶位点的精准率平均提高了2.6倍。
2023-05-25
科研人员鉴定和克隆番茄热稳定抗根结线虫基因Mi-9
根结线虫病是番茄生产上一种毁灭性病害，每年造成巨大的经济损失。尽管杀线虫剂在农业生产中被广泛应用，但基于成本和环保的角度考虑，利用寄主的抗性是最有效和可持续性的防控措施。
2023-05-10
Nat Immunol：辅助T细胞的“害群之马”—Th9细胞或有望帮助开发人类精准化过敏症疗法
来自匹兹堡大学等机构的科学家们通过研究揭示了Th9细胞驱动机体过敏性疾病的分子机制，相关研究结果或有望帮助开发出治疗携带高水平Th9细胞的过敏性疾病患者的新型精准化疗法。
2023-05-09
《循环》：做到这8点，能延寿9年！华人科学家首次证实，落实“生命八要素”，50岁时的预期寿命可延长8.9年
Qi教授团队的这项研究成果首次表明，在日常生活中，只要我们能做到管理好饮食、身体质量指数、血脂、血糖和血压，再做到多运动、不抽烟、睡好觉，就可以大幅延长我们的预期寿命。
2023-05-10
