Cell Res：张冰/朱丹团队开发碱基编辑疗法，有效预防先天性心脏病
该研究构建了一种携带人类MYBPC3基因截短突变的转基因小鼠模型，该模型会发展为早发性严重心肌病，并迅速演变为心脏功能不全，具有人类双等位基因MYBPC3基因截短突变患者的关键特征。
2024-02-16
Science子刊：肺靶向的LNP-mRNA疗法，帮助病毒感染后的肺部修复
这项研究定义了TGF-βR2在肺内皮修复中的作用，并证明了一种高效安全的肺内皮靶向LNP能够递送治疗性mRNA，用于病毒感染后的血管修复。
2024-02-15
NSR：金属免疫疗法开发新进展！中国科学家将顺铂与STING激动剂组合成为一种单一分子来增强机体的癌症免疫反应
本文研究结果表明，偶联物I或许能作为潜在的抗癌候选药物，其为后期科学家们基于小分子的癌症金属免疫疗法的开发奠定了一定的基础。
2024-04-05
Cell Rep：科学家有望开发出一种治疗人类肝细胞癌的新型有效免疫疗法
来自波尔多大学等机构的科学家们通过研究揭示了与脂肪变性肝脏疾病相关的肝细胞癌患者对免疫疗法耐受性发生的原因。
2024-02-25
Nat Biomed Eng：一种可切换的双特异性抗体或有望作为人类新型癌症疗法
来自宾夕法尼亚大学等机构的科学家们通过研究发现了一种新方法，其或能通过开发一种配备了“关闭开关”（off switch）的双特异性T细胞纳米衔接器来回避很多有害影响。
2024-02-25
Cell子刊：新型基因疗法，有望阻止渐冻症进展，计划两年内进行人体试验
利用 14-3-3θ 对致病性 TDP-43 增加的亲和力，研究人员设计了一种针对 TDP-43 病理学的基因治疗载体。
2024-02-19
Exp Hematol Oncol：科学家发现一种有望治疗人类胶质母细胞瘤的新型疗法
本文研究结果表明，GPR68或能作为胶质母细胞瘤细胞的细胞外酸化所诱发的自分泌促肿瘤信号级联的关键传感器。
2024-02-19
Nat Cancer：当肿瘤细胞的线粒体缺陷时，癌症疗法的治疗效果或能提高2.5倍
来自英国癌症研究中心苏格兰研究所等机构的科学家们通过研究发现，当肿瘤细胞的线粒体有缺陷时，癌症疗法的治疗效果会提高2.5倍。
2024-02-16
mRNA疗法挽救p53功能，抑制卵巢癌肿瘤生长
研究表明，使用mRNA在体内表达p53蛋白有望成为高级别浆液性卵巢癌（HGSOC）的潜在治疗策略，也为p53功能的分子机制及其在卵巢癌治疗中的相关性提供了有价值的见解。
2024-01-27
Mol Cell：免疫系统中的“兼职”蛋白或有望成为开发新型自身免疫性疾病疗法的潜在靶点
研究结果表明，IκBζ或能作为一种转录辅激活因子，其能在免疫细胞的诱导基因中扩增并整合NF-κB和POU转录因子的输出。
2024-02-26