Cell：新研究揭示AAV病毒进入细胞的新型受体，有望开发出更安全更有效的新型基因疗法
研究人员通过先进的遗传学、生物化学和分子生物学技术证实，AAVR2在帮助多种AAV类型（包括广泛用于患者治疗的AAV类型）更高效地进入细胞过程中发挥关键作用。
2025-07-28
布西珠单抗在华获批，为糖尿病黄斑水肿眼底病患者带来创新疗法
2025-05-28
J Proteome Res：科学家识别出与免疫疗法抵抗血液癌症有效性相关的特殊蛋白
这项研究的亮点在于，其不仅为我们提供了一个关于CAR-T细胞疗法分子效应器的全面图谱，而且还强调了蛋白质组学在癌症免疫治疗中的重要作用。
2025-06-05
Nature子刊：中国科学技术大学宫宁强等开发新型LNP，降低副作用，增强mRNA疗法效果
该研究合成了一种具有抗氧化特性的可电离脂质 C-a16，其具有显著降低的免疫原性，可作为治疗应用中递送 mRNA 的一种有前景的可电离脂质。
2025-07-21
为何CAR-T 疗法易复发？Mol Cancer：细胞衰老成“隐形杀手”，共刺激域差异决定疗效命运
来自梅奥诊所等机构的科学家们通过研究聚焦于CAR-T细胞疗法中的一个潜在失败机制。
2025-08-08
Nature：癌症疗法新突破！NSD2抑制剂有望为肺癌和胰腺癌治疗带来新希望
这项研究的突破性在于成功开发了高活性、高选择性的NSD2抑制剂，并在多种癌症模型中验证了其治疗效果，这一发现不仅为NSD2作为癌症治疗靶点提供了有力证据，也为开发新型表观遗传药物开辟了新的途径。
2025-08-09
张锋的学生创立新公司，8500万美元首轮融资，聚焦体内CAR-T细胞疗法
这项研究开发了一种算法来识别数千种全新的大丝氨酸重组酶（LSR）及其 DNA 附着位点，将已知 LSR 的多样性扩大了 100 倍。
2025-05-15
柳叶刀：AAV基因疗法，帮助遗传性失明儿童重见光明
该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性，能够显著改善视力及生活质量，此外，视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。
2025-02-24
Nature Medicine：破冰者登场，干细胞疗法为阿尔茨海默病治疗打开全新维度
骨髓源间充质干细胞疗法Laromestrocel在49例轻度AD患者中，不仅将海马体，这个记忆的保险箱的萎缩速度降低61.9%，更实现了全脑体积保护率达48.4%的惊人效果。
2025-03-16