HDAC抑制剂givinostat 3期临床：显著延缓疾病进展，改善肌肉功能下降!
givinostat能够抑制HDAC。HDAC是一类酶，通过改变细胞中DNA的三维折叠来阻止基因翻译。研究表明，DMD患者中HDAC活性高于正常水平，这可能会阻止肌肉再生，并引发炎症。
2022-06-29
Imfinzi+化疗3期临床：治疗可切除肺癌(NSCLC)，显著提高病理学完全缓解率(pCR)!
在可切除的NSCLC患者中，与新辅助化疗相比，Imfinzi联合新辅助化疗使病理学完全缓解率（pCR）有统计学上显著且有意义的改善。此外，主要病理学应答（MPR）也有显著改善。
2022-06-30
Theranostics: RNA干扰筛选发现，在乳腺癌细胞中，蛋白酶是PI3K抑制的合成致死伙伴
乳腺癌是一种恶性疾病，每八名女性中就有一人会在一生中患病(12.9%的终生风险)。由于其细胞和分子的异质性，这是至关重要的，以了解驱动乳腺癌的分子途径，以改善治疗方法。
2022-06-30
外泌体: 富含microRNA-124-3p的细胞外小泡治疗帕金森病
帕金森病(PD)是第二常见的神经退行性疾病，目前还没有有效的治疗方法。帕金森病的主要特征是中脑黑质(SN)多巴胺能神经元进行性变性，导致纹状体多巴胺耗竭。
2022-06-16
Scientific Reports：在水凝胶中平面嵌入多个3D细胞模型以实现高通量的微观组织学
类器官或类肿瘤（统称为微组织）是一种复杂的体外三维(3D)细胞模型，越来越受到科学家的重视。与二维(2D)培养物相比，三维细胞模型能更好地实现与生理有关的组织功能、结构和界面。
2022-06-23
Nat Immunol：首次在世界上绘制出免疫疗法靶点蛋白LAG3的晶体学结构 有望帮助开发多种新型抗癌疗法
来自Moffitt癌症研究中心等机构的科学家们通过研究在全球首次对LAG3蛋白的分子结构进行了可视化的研究，文章中，研究人员描述了LAG3的晶体结构以及其如何与癌细胞所产生的分子发生相互作用。
2022-06-30
每3个月皮下注射一次！Alnylam第4款RNAi疗法获FDA批准
Alnylam宣布，FDA批准该公司RNAi疗法Amvuttra(vutrisiran)上市，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导(hATTR)的淀粉样变性多发性神经病变。
2022-06-15
阿斯利康ALXN1840 3期临床疗效显著：快速持续显著改善组织中的铜动员!
ALXN1840是一种每日一次的新型口服药物，该药旨在作为第一种靶向去铜疗法，选择性地紧密结合并去除身体组织和血液中的铜。ALXN1840的铜动员能力约为标准护理（SoC）的3倍。
2022-06-24
