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反义RNA降脂疗法!PCSK9反义药物ION449治疗高胆固醇血症:将LDL-C显著降低62.3%!

阿斯利康于2015年从Ionis获得ION449(AZD8233)许可,该药每月皮下注射一次,旨在降低肝脏中PCSK9的生成。

2022-09-27

FDA解除Sarepta公司新一代反义RNA疗法的临床暂停

今年6月,FDA叫停了该项临床,原因是B阶段的一名患者经历了严重的低镁血症不良事件。

2022-09-08

Signal Transduction and Targeted Therapy: 单细胞RNA测序揭示肺腺癌与鳞癌的异质性免疫格局

免疫治疗在非小细胞肺癌(NSCLC)中具有持久的临床意义。然而,由于固有的基因组和免疫原性的异质性,一种特定形式的免疫治疗是否对不同的患者有效可能很难预测。

2022-09-13

Science Advances:开发基于碱基编辑的全基因组扰动文库构建与筛选技术

研究人员以重要的工业生产菌株谷氨酸棒杆菌作为示例,设计了约12000条sgRNA,并构建了覆盖度为98.1%的全基因组失活文库。

2022-09-09

Front Microbiol:作为一种抑制宿主RNA解旋酶DDX3的小分子抑制剂,RK-33可抑制多种新冠病毒变体

根据来自美国约翰-霍普金斯大学医学院的一个研究团队领导的一项新研究,小分子抑制剂RK-33可阻止SARS-CoV-2接管宿主细胞的“基因制造厂”和制造自身拷贝的能力。

2022-09-20

非编码RNA: AAV介导的成骨细胞/破骨细胞调控miRNAs治疗骨质疏松症

骨重建是一个复杂的过程,需要在多个水平(时间、空间和数量)精确耦合成骨细胞和骨吸收破骨细胞活动。这种成骨细胞/破骨细胞偶联的破坏会导致骨质疏松。

2022-08-29

Nature Cell Biology:揭示RNA编辑酶ADAR1调控细胞衰老的新功能和机制

细胞衰老是细胞在应对刺激导致其增殖能力不可逆丧失而永久性退出细胞周期的一个过程。

2022-07-20

Nature:新技术可揭示环境变化如何影响活细胞中的RNA结构

在一项新的研究中,来自英国约翰内斯中心的研究人员开发出一种创新技术,利用它可揭示环境条件对活细胞中RNA动态结构的影响。这一结果增加了人们对在细胞水平上对环境信号的反应的理解。

2022-08-23

我国科学家创建染色体重排小鼠,开辟哺乳动物染色体编辑新领域

在漫长的生物演化过程中,染色体重排是导致生物产生了质的改变和飞跃的重要因素。

2022-08-31

非编码RNA: 乙型肝炎病毒上调miR-520c-3p促进肝细胞迁移和侵袭

乙肝病毒是肝细胞癌发生、发展的主要危险因素,与预后不良和肿瘤转移密切相关。在肝细胞癌进展过程中,肝癌细胞经历上皮-间充质转化(EMT),形成具有侵袭能力的间质表型,从而增加侵袭和迁移能力。

2022-08-29