PNAS：精准基因组编辑有望治疗遗传性视网膜疾病
在一篇新的论文中，研究人员解释了精准基因组编辑试剂如何在遗传性视网膜疾病（inherited retinal disease, IRD）中实现了精确的基因校正和疾病拯救。
2022-09-27
Nature子刊：科学家提出优化环状RNA翻译水平新策略
该研究通过多种优化，将circRNA翻译表达的蛋白产量提升了数百倍，证实了工程化circRNA可以在体内拥有与线性mRNA相似的强度表达蛋白，并且表达更稳定、翻译时间持久。
2022-09-27
首个CRISPR基因编辑疗法！美国FDA授予exa-cel(CTX001)滚动审查!
exa-cel有潜力成为全球首个获得监管批准的CRISPR基因编辑疗法，这是一种自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法，目前正被开发作为镰状细胞病（SCD）和输血依赖型β地中海贫血（TDT）。
2022-09-29
Nature：抑制A→I RNA编辑的遗传变异与自身免疫性疾病的风险增加相关
在一项新的研究中，研究人员发现有证据表明，抑制A→I RNA编辑（A-to-I RNA editing）的遗传变异可能与自身免疫性疾病的风险增加有关。
2022-08-23
首款CRISPR/Cas9基因编辑疗法exa-cel递交滚动上市申请
所有31名接受治疗的严重SCD患者在随访时间为2.0~32.3个月时，均未出现血管闭塞性危象。SCD患者的平均胎儿血红蛋白水平在接受治疗后第四个月时占总血红蛋白水平的40%，并且得到维持。
2022-09-28
Cell子刊：我国学者开发出高效微型CRISPR-SpaCas12f1基因编辑系统
这项研究扩展了微型CRISPR核酸酶工具库，并为基因治疗和工程化微型CRISPR系统提供了新的思路。
2022-09-29
Genome Biology:系统解析RBP-RNA编辑的结合偏好性与功能关联
RNA编辑与RNA结合蛋白（RBP）在转录后的一系列复杂过程中扮演关键角色，执行对RNA剪接、降解加工及分子功能的复杂调控。
2022-08-12
J Exp Clin Cancer Res: 长非编码RNA NEAT1介导的RPRD1B稳定性促进胃癌c-jun/c-Fos/SREBP1轴的脂肪酸代谢和淋巴结转移
胃癌是全球第四大常见癌症，也是第二大癌症相关死亡原因。作为导致癌症相关死亡的罪魁祸首，转移是我们与癌症这一威胁生命的疾病作斗争的终极挑战。
2022-10-18
Cell子刊：上海科技大学季泉江团队开发出高效微型CRISPR-SpaCas12f1基因编辑系统
CRISPR-Cas 系统是目前最常用的基因编辑工具，但是由于传统的 Cas 核酸酶分子量普遍太大，使其在在体基因治疗的应用中受限。
2022-09-30
