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FDA批准多重碱基编辑CAR-T临床试验申请

总的来说,这些临床前研究显示,胞嘧啶碱基编辑(CBE)是一种很有前途的技术,基于CBE开发的四重编辑CAR-T细胞7CAR8,具有治疗复发或难治性急性T淋巴细胞白血病(T-ALL)潜力。

2022-12-05

新型碱基编辑器Td-CBE开发成功

Td-CBEs是一种较传统CBEs更为安全的碱基编辑器,为未来遗传疾病的基因治疗带来了更大的可能。同时,Detect-seq作为一种平台技术,可以为开发更安全、高效的基因编辑工具提供强有力的支持与帮助

2022-11-28

cell子刊:揭示m6A修饰的长链非编码RNA调控神经元的发育及机制

本研究揭示了神经元发育中lncRNA的m6A动态修饰通过稳定RNA结合蛋白调控mRNA翻译的功能。

2022-12-14

Science子刊:碱基编辑,挽救致命心脏病并延长寿命

这些发现证明了对突变基因的精确修正是治疗基因突变导致的扩张型心肌病(DCM)的有潜力的方法。

2022-12-01

PNAS:突破血脑屏障,靶向致病RNA,治疗渐冻症和痴呆

这项研究首次证明,你可以开发穿越血脑屏障的分子,消除毒性的基因产物,并在渐冻症中证明了这一点。这可以成为治疗包括渐冻症、额颞叶痴呆、亨廷顿舞蹈症、肌肉萎缩症等神经系统疾病的通用方法。

2022-11-25

Cell:在数千种病毒中发现CRISPR-Cas系统,有望改善细胞基因组编辑

在一项新的研究中,研究人员发现在公开的可感染这些微生物的病毒(称为噬菌体)的基因组序列中,CRISPR-Cas系统占0.4%。相关研究结果发表在2022年11月23日的Cell期刊上。

2022-11-28

两篇Science揭示揭示RNA引导的CRISPR-Cas效应蛋白切割可触发适应性免疫反应

两项新的研究揭示了自然界中的一种RNA引导的CRISPR/Cas效应蛋白切割功能,可用于体外和人类细胞中的RNA检测应用。

2022-11-30

NAR:重庆大学黄川团队揭示环状RNA翻译抑制的关键分子机制

这项研究有助于深入理解蛋白翻译调控方式的多样性以及通用转录机器区分线性RNA和环状RNA翻译模板的方式,同时也为环状RNA生物学提供更新的认知。

2022-11-18