最新临床数据显示，AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症，uniQure股价大涨
uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示，这是针对亨廷顿症的首次临床试验，显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。
Nat Neurosci：绘制出首张全面RNA异构体图谱，揭示神经多样性与疾病奥秘
这项研究通过绘制发育阶段、解剖区域与物种间全长度异构体调控的单细胞精细图谱，深度揭示了异构体变异在多维度上的广泛存在与深远影响。
Nat Commun：特殊的肠道微生物通路或能作为改进人类心脏病疗法的潜在靶点
β-阻滞剂能更有针对性地阻断来自肾上腺素受体的有害信号，但允许健康信号通过，这或许是一种治疗或预防机体心血管疾病风险的全新方法，也有望改善依赖于β-阻滞剂来减缓机体压力反应的患者的生活质量。
舒易来/何英姿团队开发多位点表达的基因替代疗法，恢复DFNB111耳聋小鼠模型听力
该研究提示了基于AAV基因治疗Mpzl2相关耳聋的潜力，并为靶向耳蜗中不同细胞类型中表达的其他耳聋相关基因的基因治疗提供了概念验证。
长链非编码RNA SLAMR在神经系统中许多未知功能的重要性
本研究揭示了一种以前未被描述的长链非编码RNA (lncRNA)，作者将其命名为SLAMR。研究者已经证明，这种lncRNA是由背侧CA1区域的特定经历诱导的，并通过KIF5C沿着树突运输。
Cancer Biol & Med：综述文章解读Tpex细胞或有望彻底改变人类靶向性癌症免疫疗法的规则
这篇综述中，研究人员阐明了以强大的自我更新和增殖能力为特征的Tpex 细胞如何转化成为反应性耗竭CD8+ T细胞，从而为癌症治疗提供新的途径。
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
Cancer Res：科学家识别出一种有望开发出新型胰腺癌疗法的特殊酶类靶点
本文研究强调了MICAL2影响PDAC生物学特性的多种途径，同时也为未来进一步调查靶向作用MICAL2从而作为治疗干预措施提供了一定的研究基础。
Science：机体神经元保护的性别差异或有望揭示阿尔兹海默病的新型疗法靶点
研究发现强调了TLR7在性别偏见的脱髓鞘过程中扮演的关键作用，并表明，抑制TLR7或能作为一种有希望的策略来防止阿尔兹海默病和其它脑部疾病中脱髓鞘过程的发生。
Clin Transl Med：细胞外囊泡或有望作为开发人类炎性肠病的安全且有效疗法的关键
MSC-EVs代表了治疗人类炎性肠病的一种潜在的治疗性替代策略，相比传统的细胞疗法而言其具有显著的治疗优势，作为一种非细胞疗法，MSC-EVs也具有较低的免疫原性和致肿瘤风险，同时还易于储存和处理。