亨廷顿舞蹈症“首个疾病修饰疗法”！罗氏反义RNA疗法tominersen I期试验暂停，III期不受影响！
2020年03月09日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）近日暂停了tominersen（RG6042，前称IONIS-HTTRx）的一项I期临床试验，该药是一款来源于Ionis制药公司的反义RNA药物，用于治疗亨廷顿病（Huntington's disease，HD）。暂停患者入组的原因是发生了2例与药物无关的鞘内导管相关感染。2017年12月
亨廷顿舞蹈症“疾病修饰疗法”！罗氏反义RNA疗法RG6042(IONIS-HTTRx)在日本被授予孤儿药资格！
2020年02月19日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）控股的日本药企中外制药（Chugai）近日宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已授予该公司研究性药物RG6042（前称IONIS-HTTRx）孤儿有资格（ODD），用于治疗亨廷顿病（Huntington's disease，HD）。RG6042是一种反义RNA药物，已被证实可减
研究提出环形RNA内部序列结构可视化新方法
近期，中国科学院北京生命科学研究院赵方庆团队于Bioinformatics 杂志上在线刊发了题为Visualization of circular RNAs and their internal splicing events from transcriptomic data 的研究。该研究主要开发了环形RNA的可视化工具——CIRI-vis软件，具有将CI
环形RNA与线性RNA定量比较新方法-CLEAR
1月15日，国际学术期刊Genomics，Proteomics & Bioinformatics在线发表了中国科学院－德国马普计算生物学伙伴研究所杨力研究组关于环形RNA研究的最新进展“CIRCexplorer3： A CLEAR Pipeline for Direct Comparison of Circular and Linear RNA Ex
Nat Commun：RNA的甲基化与去甲基化修饰
德国慕尼黑的路德维希-马克西米利安大学（LMU）研究人员发现了细菌RNA中一种新型的化学修饰形式。显然，只有当细胞处于应激状态时，这种修饰才会附着在分子上，并且在恢复过程中会迅速去除。
研究揭示RNA poly(A)尾巴内部广泛存在其他碱基修饰
RNA poly(A)尾巴是成熟的mRNA和lncRNA的重要组成部分，对RNA稳定性和翻译起着重要的调控作用。然而目前的poly(A)尾巴检测技术仍然非常有限。11月22日，中国科学院遗传与发育生物学研究所陆发隆研究组在《自然-通讯》（Nature Communications）发表题为Poly(A) inclusive RNA isoform sequencing (PAIso-seq) re
新型CRISPR工具或能通过将RNA复制到基因组中精确修饰基因
2019年11月19日 讯 /生物谷BIOON/ --构成生命蓝图的DNA序列变异对任何物种的健康都是至关重要的，成千上万的DNA突变被认为都会导致疾病，经过几十年的遗传学和分子生物学研究后，如今研究人员在开发能够纠正突变的基因组编辑工具上取得了巨大的进展，但由于工具依赖于复杂和相互竞争的细胞过程，基因编辑的效率和准确性似乎受到了根本性的限制；近日，一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，研
酶定向进化方法学研究取得进展
定向进化技术是改造酶催化特性（如立体/区域/化学选择性、活性、热稳定性等）的有效手段。前期研究证明，对位于酶催化口袋的氨基酸残基进行饱和突变（SM）可成功控制酶的选择性和活性。作为常用的简并密码子，NNK可编码20种氨基酸，但随着突变位点的增多，筛选量呈指数级增长（20m，m为位点数目）。如何通过精简密码子设计并构建高效突变体文库，从而克服筛选瓶颈受到越来越多的关注。中国科学院天津工业生物技术研究
研究发现环状RNA适配体的高效表达方法
RNA适配体是一种短RNA，可通过结合细胞内的分子或蛋白质调节细胞内进程。尽管RNA适配体具有潜在的应用价值，但它并没有其他RNA技术广泛应用，主要问题是它们不能高浓度表达，从而不能有效调节蛋白质功能，同时也阻碍了RNA装置，例如RNA代谢物生物传感器在哺乳动物细胞中的应用。通常，基于RNA的生物传感器是通过融合适配体来构建的，这些生物传感器在哺乳动物细胞中无法检测到荧光信号。基于以上
研究揭示RNA m6A修饰调控抗肿瘤免疫机制
免疫治疗是对抗肿瘤的前沿阵地，其治疗成功的关键是引发针对肿瘤抗原的自发性T细胞反应。许多病人的免疫系统无法有效识别肿瘤抗原，难以引发持续性的T细胞应答并清除肿瘤。研究免疫系统识别肿瘤抗原的分子机制有望发现新型药物靶点，提高免疫治疗效果。中国科学院北京基因组研究所韩大力团队与清华大学徐萌团队、美国芝加哥大学何川团队合作发现，RNA m6A修饰通过调控树突状细胞的溶酶体组织蛋白酶翻译效率，