全球首款RNAi药物patisiran今年8月初将上市，来自赛诺菲/Alnylam
2018年7月5日/生物谷BIOON/--Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日，该公司宣布，RNAi药物patisiran治疗遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性的III期临床研究APOLLO已发表于国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）。在该项研究中，patisiran取得了极佳的结果，达到了研究的主要终点和所有次要终点。结果显示，在hATTR淀粉样变性患者中
RNAi vs 反义RNA颠覆对决！治疗hATTR淀粉样变性，谁更胜一筹？
2018年7月6日/生物谷BIOON/--Ionis制药公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，在研药物超过40种，并与多个行业巨头达成了战略合作，包括：罗氏、诺华、葛兰素史克、阿斯利康、百健等。目前，Ionis公司已有2个反义RNA药物上市，分别为Kynamro（mipomersen）和Spinraza（nusinersen）
美国FDA授予RNAi药物ALN-TTRsc02孤儿药资格，治疗ATTR淀粉样变性
2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi药物开发领域的行业领头羊，近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性RNAi药物ALN-TTRsc02治疗转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性的孤儿药资格。在欧洲，EMA于今年4月也授予了该药治疗上述疾病的孤儿药资格。Alnylam公司计划在今年晚些时候启动III期临床项目，ALN-TTRsc02有望
Alnylam公司RNAi药物lumasiran治疗原发性高草酸尿（PH1）大幅降低尿草酸水平
2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi药物开发领域的行业领头羊，该公司与赛诺菲合作开发的一款RNAi药物patisiran目前正在接受美国FDA的优先审查和欧盟EMA的加速审查，该药用于遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）淀粉样变性的治疗。FDA预计将在今年8月11日做出最终审查决定，如果获批，patisiran将成为RNAi现象被发现整整20年以来上市的
RNAi药物有望靶向中枢神经系统疾病
总部位于波士顿的Alnylam Pharmaceuticals是一家致力于推进RNA干扰（RNAi）疗法的生物医药公司。近日，该公司报告了使用RNAi疗法治疗中枢神经系统（CNS）疾病的临床前研究结果，该积极结果支持将RNAi疗法推进到临床试验阶段。Alnylam公司表示，在大鼠中进行的研究已能将新型小干扰RNA（siRNA）结合物成功递送至中枢神经系统中。单次鞘内注射（i
Alnylam又一RNAi疗法获顶线临床数据
2018年4月14日，Alnylam Pharmaceuticals宣布其RNAi疗法Givosiran在预防急性肝卟啉症的临床I期和临床I/II期开放标签延伸性研究中获得积极结果，与基线相比Givosiran最高可减少90%的卟啉症年发作率，如果正在进行的III期临床数据出色Alnylam预计今年年底递交Givosiran的NDA申请。急性肝卟啉症（Acute Hepatic Por
年化发作率降低93% 在研RNAi疗法2期结果喜人
Alnylam Pharmaceuticals日前公布了Givosiran的1期和2期开放标签扩展（OLE）研究的最新结果。Givosiran是一种靶向氨基乙酰丙酸合成酶1（ALAS1）的在研RNAi治疗剂，用于治疗急性肝卟啉症（AHPs）。急性肝卟啉病（AHPs）是一类罕见的遗传性疾病，其特征是可能危及生命的疾病发作，并且有许多对患者日常机能和生活质量造成负面影响的慢性衰
RNAi疗法显著降低乙肝表面抗原 有望攻克慢性乙肝
日前，Arrowead Pharmaceuticals公司在欧洲肝脏研究学会（European Association for the Study of the Liver，EASL）2018年国际肝脏大会（The International Liver Congress 2018）上发布了该公司治疗乙型肝炎病毒（HBV）感染的RNAi疗法ARC-520的临床试验结果。数据表明，ARC
首款RNAi药物patisiran治疗hATTR淀粉样变性显著改善心脏结构和功能
2018年03月30日/生物谷BIOON/--RNAi疗法开发领域的领军企业Alnylam制药公司近日在日本熊本举行的第16届淀粉样变性国际研讨会（ISA）上公布了RNAi药物patisiran治疗遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性的III期临床研究APOLLO的新数据。此次会上公布的是心脏亚群结果：APOLLO研究中有56%（n=126）受试者被纳入了预定义的心脏亚群。数据显示，与安慰剂相比
Alnylam：从30%到5% 如何降低RNAi疗法的肝脏毒性？
小编推荐会议：新药研发“推新选优”项目路演活动RNAi疗法因为能够有效靶向普通药物无法靶向的蛋白而成为医药界所关注的医疗手段。但是与其它靶向疗法一样，RNAi疗法也会产生脱靶效应，而这些脱靶效应可能造成严重的毒副作用。日前，Alnylam Pharmaceuticals公司的研究人员对N-乙酰半乳糖 (GalNAc) 缀合的RNAi 造成肝脏毒副作用的机制进行了详尽的研究，并且找出降低