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血友病RNAi疗法取得了良好的临床数据

昨日,Alnylam及其合作伙伴赛诺菲(Sanofi)有一个好消息。他们一直致力研究的血友病RNAi疗法(fitusiran)取得了良好的临床数据。这种疗法用RNAi靶向抗凝血酶(antithrombin)的表达,这种酶可以通过几种不同的机制防止血液凝结。最新出来的临床数据看上去非常令人鼓舞,经过fitusiran治疗的患者的出血事件大幅减少,并且没有发生因为用药导致的不合适的血液凝固。▲Dere

2017-07-12

中科院上海生化与细胞所发明安全高效的RNAi新技术

2015年10月12日,国际学术期刊Nature Communications在线发表了中国科学院上海生命科学研究院生物化学与细胞生物学研究所国家蛋白质科学中心(上海)吴立刚研究组的最新研究成果“Ribozyme-enhanced single-stranded

2017-07-03

在药物靶标筛选中,CRISPR和RNAi谁与争锋?

最近的一项利用CRISPR开展的研究驳斥了多年来利用RNA干扰(RNAi)针对一种得到很好研究的癌症药物靶标的研究结果。但是对作为一种筛选工具的RNAi而言,这是将它钉在棺材里的最后一颗钉子吗?

2017-04-30

植物RNAi抗虫研究取得进展

 植物寄主介导的RNAi技术,对于植物鞘翅目和鳞翅目害虫的防治具有巨大的潜力。利用寄主植物表达靶基因dsRNA,高量表达的dsRNA能够被植食性昆虫摄入体内,然后诱发系统RNAi反应,进而成功干扰目标昆虫靶基因的表

2017-03-29

Science子刊:利用RNAi盒培育出不含黄曲霉素的转基因玉米

如今,在培育不含黄曲霉素的玉米的过程中,研究人员开发出一种靶向真菌基因aflC 上的三个区域的RNA干扰盒。当被转染进玉米中时,这种RNAi盒降低被黄曲霉菌感染的玉米粒中的基因aflC表达,从而降低真菌黄曲霉素产生。

2017-03-13

RNAi是细胞静止所必需的

在一项新的研究中,研究人员提供证据支持一种理论:所有细胞内促进它们复制它们的DNA的机制和能够让它们将它们的DNA转录为RNA的机制之间存在竞争。

2016-11-12

Alnylam叫停revusiran临床,RNAi平台受到质疑

投资者最讨厌模棱两可,但公司依然未澄清数据,说明数据可能比模棱两可更严重。投资者担心其整个RNAi技术平台可能有问题,Alnylam股票今天被腰斩。

2016-10-08

RNAi疗法再遭重创 Alnylam新疗法因患者意外死亡被迫中止

著名基因疗法开发者Alnylam公司最近再遭重创。公司开发的用于治疗遗传性ATTR淀粉样蛋白病变新药revusiran临床III期研究被爆治疗组患者死亡率过高而被迫中止。受此影响,公司股价暴跌41%,RNAi疗法再受重创。

2016-10-07

Alnylam新肝病RNAi疗法遭遇滑铁卢 公司市值大跌8%

最近RNAi疗法研究专家Alnylam Pharmaceuticals公司宣布放弃旗下用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺陷症疗法ALN-AAT,原因是其临床I/II期研究中最高剂量组中有3名患者肝脏相关酶水平异常偏高,这一消息一经公布,公司市值当天蒸发了约5亿美元之多。

2016-10-02

ProNAi Therapeutics宣布彻底放弃RNAi疗法PNT2258

RNAi疗法被认为是攻克包括肿瘤在内的众多疑难杂症的有力解决办法之一。然而,长期以来这一疗法的安全性一直受到业界的担忧。此前该领域内多个公司的研究失利也为这一疗法的前景蒙上一层阴云。最近,来自加拿大的生物医药公司ProNAi Therapeutics最终也成为了这份名单上的“牺牲品”。公司表示将彻底放弃其开发的RNAi疗法PNT2258。

2016-08-15