PLoS Pathog：吉林大学欧阳红生课题组利用CRISPR/Cas9和RNAi开发出抵抗猪瘟病毒的转基因猪
2018年12月22日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，我国吉林大学的欧阳红生（Hongsheng Ouyang）课题组培育出免受猪瘟病毒（classical swine fever virus, CSFV）感染的转基因猪。正如这些作者所指出的那样，这些转基因猪要比商业上的疫苗接种具有潜在的益处，并且可能降低与猪瘟相关的经济损失。相关研究结果于2018年12月13日发表在PLoS Pat
Vir/Alnylam新型乙肝RNAi疗法VIR-2218进入I/II期临床开发
2018年11月27日/生物谷BIOON/--RNAi疗法开发领域的领军企业Alnylam与美国加州初创生物技术公司Vir近日联合宣布启动一项I/II期临床研究（NCT03672188），评估一种新的实验性RNAi药物VIR-2218治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染。VIR-2218首个人体给药研究的启动，也标志着Alnylam公司ESC+GalNAc共轭递送平台的首次临床应用。VIR-2218
Arrowhead与杨森共同开发乙肝RNAi疗法
Arrowhead Pharmaceuticals宣布与强生（Johnson & Johnson）旗下杨森（Janssen Pharmaceuticals）公司达成了授权合作协议，共同开发和推广乙肝RNAi疗法ARO-HBV。此外杨森可以选择最多三种针对其它疾病的RNAi药物与Arrowhead展开研发合作。合作协议的总金额可高达37亿美元。Arrowhead致力于通过沉默致病基因来开发难
反义RNA vs RNAi颠覆对决！第2款hATTR淀粉样变性药物在美国获批！
2018年10月07日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物制药公司Ionis Pharmaceuticals及旗下公司Akcea Therapeutics近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Tegsedi（inotersen）用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）成人患者，治疗第1阶段或第2阶段多发性神经病变。之前，FDA已授予Tegsedi孤儿药资格和快速通道地位。此次
全球首款RNAi药物！Alnylam在德国推出Onpattro（patisiran），治疗hATTR淀粉样变性
2018年10月03日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日，该公司宣布，在德国推出Onpattro（patisiran），用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。在美国和欧盟，Onpattro分别于今年8月10日和8月30日获批，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。Al
3期临床结果积极 第二款RNAi疗法有望加速获批
今日（9月28日），Alnylam Pharmaceuticals宣布其靶向氨基乙酰丙酸合成酶1（ALAS1）的在研RNAi药物givosiran，在用于治疗急性肝卟啉症（AHP）的3期试验ENVISION中，取得了积极顶线数据。Alnylam治疗成人由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）引起的多发性神经病（polyneuropathy）的Onpattro（pati
Alnylam RNAi疗法获FDA批准
11日，美国FDA宣布批准Onpattro（patisiran）输注治疗，用于由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）引起的周围神经疾病（多发性神经病，polyneuropathy）成人患者。值得一提的是，这是FDA批准的首款用于治疗由hATTR引起的多发性神经病患者的疗法，也是FDA批准的首款小干扰RNA（siRNA）药物。hATTR影响了全球约50000人，是一种
全球首款RNAi药物patisiran进入英国早期获药计划（EAMS），美国市场将在8月获批
2018年08月03日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日，该公司宣布，英国药品和健康产品管理局（MHRA）已批准将实验性RNAi药物patisiran纳入早期获取药物计划（EAMS）。EAMS是由英国MHRA推出的快速审批程序，其目标人群为英国国家服务系统（NHS）的患者，旨在使重症患者在药品获得上市批准前尽早得到治疗，以挽救生命。因此，EA
全球首款RNAi药物patisiran获欧盟CHMP支持批准，美国市场将8月初获批
2018年8月1日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，支持批准RNAi药物patisiran，用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。如果获批，patisiran将以品牌名Onpattro上市销售。CHMP支持批准
Alnylam公司RNAi疗法3期获积极数据 有望近期获批
今日，Alnylam Pharmaceuticals公司在外周神经协会（Peripheral Nerve Society， PNS)年会上公布了该公司的RNAi疗法patisiran治疗遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性（hereditary ATTR amyloidosis）的临床3期试验数据的进一步分析。分析结果表明patisiran与安慰剂相比，能够显着提高患者的