RNAi治疗高甘油三酯！美国FDA授予ARO-APOC3孤儿药资格,治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)
2019年06月27日讯 /生物谷BIOON/ --Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司，近日该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARO-APOC3治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的孤儿药资格（ODD）。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型，罕见病药物研发方面的
全球首款RNAi药物！Alnylam公司产品(patisiran)获日本批准，治疗hATTR淀粉样变性
2019年06月19日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日，该公司宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已批准Onpattro（patisiran），用于成人患者治疗由遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）介导的淀粉样变性引起的多发神经病。Onpattro是日本批准的首个RNAi疗法，Alnylam公司已计划在日本立即推出该产品。在美国和欧盟，Onp
RNAi治疗罕见肝病！Arrowhead公司第二代皮下注射RNAi疗法ARO-AAT启动适应性II/III期研究
2019年04月25日/生物谷BIOON/--Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司，近日该公司宣布已获美国食品和药物管理局（FDA）批准，推进实验性RNAi药物ARO-AAT的一项适应性II/III期研究，该研究有可能作为ARO-AAT的关键注册研究。ARO-AAT是该公司第二代皮下给药的RNAi疗法，目前正被开发用于治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏（AATD）相关的肝病，这是一种罕见的遗
强生/Arrowhead启动RNAi疗法ARO-HBV新的三重组合队列患者给药
2019年04月25日/生物谷BIOON/--Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司，近日，该公司宣布，在慢性乙型肝炎病毒（HBV）患者中正在进行的I/II期临床研究（AROHBV1001）中，一个新的三重组合队列（cohort 12，第12队列）已启动了患者给药给药，该队列的治疗药物包括JNJ-3989（前称ARO-HBV）和强生旗下杨森制药选择的其他未披露制剂。随着这一新队列的启动
RNAi疗法！Alnylam与再生元达成$10亿+合作，开发治疗眼部和中枢神经系统疾病RNAi疗法
2019年04月13日/生物谷BIOON/--Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获批用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗，该药是RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的全球首款RNAi药物。近日，Alnylam公司宣布，与再生元（Regeneron）达成一项战略
RNAi疗法达到3期临床终点 即将完成滚动新药申请
日前，Alnylam Pharmaceuticals公司宣布，该公司靶向氨基乙酰丙酸合成酶1（ALAS1）的RNAi疗法givosiran，在治疗急性肝卟啉症（AHP）的3期临床试验中达到重要终点和多项次要终点。这一结果在奥地利维也纳举行的国际肝脏大会上公布。AHP是一类罕见遗传病，其特征是可能危及生命的疾病发作。对某些患者来说，长期衰弱性症状会对他们的日常生活和生活质量产生负面影响。
拓宽RNAi疗法适用范围 Alnylam达成10亿美元研发协议
行业领先的RNAi疗法公司Alnylam Pharmaceuticals与Regeneron Pharmaceuticals公司联合宣布，双方达成研发协议，合作发现、开发和推广RNAi疗法，治疗多种类型疾病。这一合作涵盖的靶标分布广泛，除了表达在肝脏的靶标以外，还包括表达在眼睛和中枢神经系统（CNS）中的靶标。这一合作反映了Alnylam在开发RNAi疗法方面取得的进步，也体现出RNA
RNAi治疗高甘油三酯！Arrowhead公司ARO-APOC3人体I期临床研究完成首批受试者用药
2019年03月18日/生物谷BIOON/--Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司，近日该公司宣布，评估ARO-APOC3治疗高甘油三脂血症的I期临床研究AROAPOC31001（NCT03783377）已完成首批受试者用药。ARO-APOC3是一种靶向载脂蛋白C-III（apoC-III）的实验性RNAi疗法。AROAPOC31001是一项I期单剂量和多剂量递增研究，旨在评估ARO
RNAi药物开发下一个突破口在这里
RNA干扰（RNAi）途径调节几乎所有人类细胞中的mRNA稳定性和翻译。小双链RNA分子可以有效地触发特定基因的RNAi沉默，但它们的治疗应用面临着许多涉及安全性和效力方面的挑战。然而，2018年8月标志着该领域的新纪元，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了第一种基于RNAi的药物Onpattro（patisiran）。近日，来自美国霍普市贝克曼研究所分子与细胞生物学系的3位研究人员
高度创新RNAi疗法givosiran治疗急性肝卟啉症（AHP）III期临床获得空前成功！
2019年03月08日/生物谷BIOON/--Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获美国和欧盟批准，用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准，使Onpattro成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。近日，Alnylam公司宣布，另一款