Science:新研究发现可以利用 III 型CRISPR/Cas系统精准修复人体细胞RNA
在一项新的研究中,来自美国蒙大拿州立大学的研究人员展示了如何利用 CRISPR编辑 RNA(DNA 的化学近亲)。他们揭示了人体细胞中的一种新过程,它具有治疗多种遗传疾病的潜力。相关研究结果于2024
周小龙团队实现RNA定点高效乙酰化修饰
该研究基于已解析和预测的酵母Kre33结构,构建并纯化了一个C -末端柔性结构域( flexible domain,FD )截短的Kre33。
Science:细菌利用一种逆转录酶将非编码 RNA转化为新的基因,有效抑制病毒复制
Sternberg与Tang所研究的细菌防御系统显得异常独特:它涉及到一种未知功能的RNA片段以及一种逆转录酶——一种能够以RNA为模板合成DNA的酶。
Nature Biotechnology:陈玲玲团队开发环形RNA适配体,用于银屑病干预治疗
该研究首次建立了稳定过表达环形RNA小鼠模型,能够在多种组织中普遍表达,且生长状况正常,说明了环形RNA的安全性。
世界首个接受基因编辑猪肾脏移植的患者去世,存活时间未超两个月
eGenesis公司于2023年10月在 Nature 上发表的临床前研究显示,该基因编辑的猪肾脏在移植后让食蟹猴存活了超过两年时间(758天),这项研究为基因编辑猪器官进行人类临床试验奠定了基础。
Cell Stem Cell | 革新疗法:CRISPR-Cas9基因编辑技术在遗传性肝病治疗中的应用
该研究开发了一种培养系统,用于大规模扩增患者来源的原代人肝细胞(PHHs),为基因敲入提供了一种具有巨大潜力的自体肝细胞来源。
Nat Biotechnol:科学家利用长读RNA测序技术识别出了阿尔兹海默病中的关键基因表达特征
文章中,研究人员利用了一种称之为长度测序(long-read sequencing)的尖端技术进行研究,这些技术能将对DNA和RNA的分析推向一个新的水平。
Nature子刊:胥春龙/周英思/胡纯一团队改造微型基因编辑工具TnpB-ωRNA,用于体内基因治疗
该研究首次展示了工程化改造ωRNA*可以显著提高TnpB编辑活性,而且证明了改造后的TnpB-ωRNA*在模型制备和遗传疾病基因编辑治疗中的应用潜力。
Mol Cell | 李笑雨/伊成器团队合作开发不依赖于亚硫酸氢盐RNA m⁵C单碱基测序检测方法
该研究开发了直接检测m5C修饰的新技术m5C-TAC-seq,并展示了m5C-TAC-seq技术高灵敏、高精准的检测特性。
世界首家circRNA疗法公司Orna,收购了一家LNP公司,推进体内CAR疗法及体内基因编辑疗法开发
环形 RNA(circRNA)已成为一种非常有吸引力的线性 mRNA 的替代品,国内外已有多家创业公司在推动基于 circRNA 的 RNA 疗法。