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SORT-LNP开发团队再推出新型骨髓靶向的LNP,用于体内造血干细胞基因编辑

该研究为设计和工程化肝外递送mRNA的LNP开辟了新途径,该研究开发的骨髓靶向的LNP也为许多造血系统疾病的治疗提供了新思路。

2024-05-31

Cell:揭示细胞表面RNA控制中性粒细胞招募

在一项新的研究中,来自美国耶鲁大学的研究人员发现这些细胞外 RNA 的一个关键功能是引导一类称为中性粒细胞的白细胞到达炎症部位。

2024-02-25

破解磷酸酶“不可成药”难题:张灏团队建立抗体导向RNA激活递送系统,逆系转赫赛汀耐药

研究显示,RNA激活术能够成功激活PTPRO酪氨酸磷酸酶,抑制包括HER2、HER3、SRC等在内的多个耐药基因,从而逆转赫赛汀的耐药性。

2024-08-21

Nature子刊:北京大学张莹团队等揭示早期肿瘤编辑机制及其在肿瘤免疫治疗中的潜在应用

该研究提示,通过靶向性地表观遗传调控提升肿瘤中关键先天免疫途径的活性有潜力促进肿瘤由“冷”转“热”,为提升抗肿瘤免疫力及开发高效免疫治疗新策略提供了新思路。

2024-08-24

世界首个接受基因编辑猪肾脏移植的患者去世,存活时间未超两个月

eGenesis公司于2023年10月在 Nature 上发表的临床前研究显示,该基因编辑的猪肾脏在移植后让食蟹猴存活了超过两年时间(758天),这项研究为基因编辑猪器官进行人类临床试验奠定了基础。

2024-05-14

富硒蛋白生物创制及机制获得进展

研究建立了米曲霉A. oryzae A02富硒发酵工艺,实现了硒有机转化和菌体蛋白积累相辅相成,使得A. oryzae A02菌体蛋白中总硒含量达到8462 ppm,超过了商业化富硒酵母2~3倍。

2024-07-23

Cell Discovery | 新突破:改良Cas13d实现高效的胞浆RNA靶向治疗

研究中开发的核质转运Cas13d能有效将CRISPR RNA(crRNA)从核内转移到细胞质,实现了在细胞质内靶向降解RNA。

2024-04-19

首次发现大脑神经细胞中的某些 RNA 分子终生不会更新

首次证明了一部分负责保护遗传物质的核糖核酸分子具有与神经元同等的长寿属性。

2024-04-18

Nature:揭示环状 RNA从细胞核中运出机制

目前,这类突破性疗法利用mRNA——可注射的遗传物质,产生预期的治疗或疫苗效果,但问题是mRNA一旦被人体吸收,就会迅速分解。

2024-02-27

Cell Stem Cell | 革新疗法:CRISPR-Cas9基因编辑技术在遗传性肝病治疗中的应用

该研究开发了一种培养系统,用于大规模扩增患者来源的原代人肝细胞(PHHs),为基因敲入提供了一种具有巨大潜力的自体肝细胞来源。

2024-05-26