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张锋的学生Patrick Hsu连发2篇Nature,推出基于“桥RNA”的全新基因编辑技术

该研究显示,IS110编码一个重组酶和一个非编码的桥RNA(bridge RNA),桥RNA能够特异性地与编码的重组酶结合。

2024-07-12

全球首个:辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法,获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证

该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。

2024-04-18

Nature:基因编辑研究新突破 STITCHR技术有望让基因修复更精准

来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种名为STITCHR的新技术,其或有望为基因编辑领域带来新的希望。

2025-04-17

Nature系列综述:赵方庆团队综述 AI 驱动的环状RNA发现

这篇综述总结了 circRNA 的发现、表征和功能分析算法方面的最新突破,还探讨了整合大规模 circRNA 测序数据所面临的挑战,并探索了人工智能(AI)驱动算法在未来的发展潜力。

2025-04-23

GSK与Rgenta达成合作,开发靶向RNA小分子疗法

根据协议条款,Rgenta将获得高达4600万美元的现金预付款和行权前里程碑付款,该公司有可能通过选择权行使、研究、开发、监管和商业化里程碑付款,以及分级专利费和潜在股权投资,获得高达近5亿美元收益。

2024-12-11

研究揭示RNA m5C修饰调控造血干祖细胞扩增机制

上述研究揭示了m5C修饰在调控造血干祖细胞扩增中的作用,为造血干祖细胞研究提供了新视角。

2025-03-13

Cell:陈玲玲系统总结小RNA和lncRNA的过去、现在和未来

该综述系统性地回顾了小非编码RNA与长非编码RNA的发现历程、作用机制研究进展和生理病理学功能认知,并展望了非编码RNA领域研究的未来方向。

2024-11-28

Nature Medicine:基因疗法新时代,基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局?

科学家开发了一种全新的双腺相关病毒(AAV)载体系统,将优化后的 ABE 递送至视网膜,成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。

2025-01-11

哈佛学者开发出下一代基因编辑技术——点击编辑!无需DNA双链断裂,实现精准、多功能基因编辑

这项研究开发了一种新型基因编辑技术——点击编辑,使用HUHe介导的共价clkDNA定位到DDP的目标位点,从而实现精确和通用的基因组写入。

2024-07-29

罗氏与Ascidian达成RNA外显子编辑疗法合作协议,开发神经系统疾病药物

Ascidian的RNA外显子编辑平台旨在提高RNA医学的治疗可能性,并治疗当今基因编辑技术无法解决的疾病。该公司设计和开发的RNA外显子编辑疗法,以千碱基规模编辑RNA外显子。

2024-06-20