世界首个碱基编辑疗法完成患者给药，一针注射，永久预防心脏病
如今，基因疗法已经成长为一个每年近百亿美元的大市场，基因治疗开始颠覆癌症、病毒感染、遗传性疾病等领域，成为最受关注的制药领域之一。
2022-07-14
Nature：新技术可揭示环境变化如何影响活细胞中的RNA结构
在一项新的研究中，来自英国约翰内斯中心的研究人员开发出一种创新技术，利用它可揭示环境条件对活细胞中RNA动态结构的影响。这一结果增加了人们对在细胞水平上对环境信号的反应的理解。
2022-08-23
非编码RNA: AAV介导的成骨细胞/破骨细胞调控miRNAs治疗骨质疏松症
骨重建是一个复杂的过程，需要在多个水平(时间、空间和数量)精确耦合成骨细胞和骨吸收破骨细胞活动。这种成骨细胞/破骨细胞偶联的破坏会导致骨质疏松。
2022-08-29
非编码RNA: 乙型肝炎病毒上调miR-520c-3p促进肝细胞迁移和侵袭
乙肝病毒是肝细胞癌发生、发展的主要危险因素，与预后不良和肿瘤转移密切相关。在肝细胞癌进展过程中，肝癌细胞经历上皮-间充质转化(EMT)，形成具有侵袭能力的间质表型，从而增加侵袭和迁移能力。
2022-08-29
Nucleic Acids Research:实现单窗口碱基编辑
该研究提供了一种简单的策略来实现ABE和CBE的单碱基编辑，克服了限制碱基编辑器在治疗SNP相关疾病或创建疾病相关SNP携带细胞系和动物模型中使用的关键障碍。
2022-06-16
Nature子刊：西湖大学杨剑团队绘制迄今最全RNA可变剪接遗传调控图谱
为什么有的人对疾病易感，而有的人不易感？答案藏在每个人的基因组里，因为我们的基因组存在差异；那么，这些差异发生在基因组的哪些位点，又对应了人体的哪些生老病死？
2022-08-19
CRISPR/Cas9基因编辑可能导致细胞毒性和基因组不稳定性
CRISPR/Cas9，俗称“基因剪刀”，是一种精确的基因编辑技术。它允许将所需的DNA序列引入到基因组的（几乎）任何位置，从而修改或灭活一个基因。
2022-08-26
Nat Biotechnol：利用改进的CRISPR-Cas9基因编辑系统将较长的DNA序列高效引入细胞基因组中的精确位点
CRISPR-Cas9基因编辑系统的一种新变体使得它更容易为治疗应用而对大量细胞进行基因改造。
2022-08-30