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Nature子刊:先导编辑有望安全有效地治疗镰状细胞病

在一项新的研究中,来自美国圣犹大儿童研究医院和布罗德研究所的研究人员表明作为一种精确的基因组编辑方法,先导编辑可以将SCD患者细胞中突变的血红蛋白基因改回到它们的正常形式。

2023-04-30

科研人员提出环形RNA全长转录本解析技术

近年的研究表明,环形RNA在真核生物体内具有广泛的生物学功能。由于环形RNA序列与线性RNA相似度高,因此如何高效鉴定环形RNA特有的外显子结构,是环形RNA研究中的重要问题。

2023-04-21

Nature子刊 | 张晓辉/钟涛/李大力合作开发超高活性的腺嘌呤碱基编辑器及超高活性双碱基编辑

在人类遗传变异类型中,单核苷酸变异(SNV)在疾病相关的突变中占据了近60%1,2,因此开发高效精确的基因编辑工具对于治疗棘手的遗传疾病带来了希望。碱基编辑器(Base editor,BE)最早由哈佛

2023-03-06

中山大学杨建华/屈良鹄团队发现调控RNA剪接的新类型非编码RNA

这项研究工作通过开发多种新实验方法和计算机算法发现了在固定位置具有后向K-turn结构和序列基序的新类型bktRNA,揭示了由bktRNA、RNA甲基化和RNA剪接体的相互作用(crosstalk)形

2023-04-13

Nature:新研究解析出参与基因组编辑蛋白质的3D结构

在一项新的研究中,该团队发现了一种名为TnpB的蛋白的三维结构,它可能是CRISPR-Cas12酶的前体。相关研究结果发表在2023年4月13日的Nature期刊上。

2023-04-27

微小RNA-纳米颗粒治疗癌症

结直肠癌(CRC)仍然是世界上第三大诊断恶性肿瘤和第二大流行癌症,由于新的治疗方法,其死亡率一直在稳步下降。CRC病因涉及遗传和环境风险因素,反过来结直肠癌在20%的患者在诊断时引起转移。

2023-04-13

研究揭示蓝细菌RNA聚合酶的结构和转录机制

该研究阐释了蓝细菌RNAP的三维结构及其SI3-σ arch稳定转录起始复合物的独特机制,为剖析蓝细菌RNAP的内在特性提供了结构基础,并为进一步探究蓝细菌和叶绿体的基因转录奠定了基础。

2023-04-18

开发下一代RNA药物,张元豪等人创立的Orbital公司完成2.7亿美元A轮融资

目前,Orbital 公司的具体研究方向还不得而知,只知道他们有三个战略方向:下一代疫苗、免疫调节疗法、蛋白质替代疗法。2.7亿美元的A轮融资将用于进一步的平台开发、研究、加速项目和公司建设。

2023-05-01

刘如谦通过先导编辑人类造血干细胞,挽救镰状细胞病小鼠

该研究在人类造血干细胞中建立了一个治疗性先导编辑早期案例,并证明了一次性治疗自体镰状细胞病的潜在策略,使用先导编辑技术,可以直接将突变HBB基因纠正回野生型HBB基因,而且不产生DNA双链断裂(DSB

2023-04-20

加快基因编辑技术研发与应用 齐禾生科完成超亿元Pre-A轮融资

近日,苏州齐禾生科生物科技有限公司(以下简称“齐禾生科”)完成超亿元人民币Pre-A轮融资,由辰德资本领投,源码资本、高榕资本、中新资本及新尚资本参与跟投。

2023-04-21