奥博、礼来亚洲持续押注，RNA明星初创获2亿美元融资，继续推进临床研究
近日，美国 RNA 疗法公司 ADARx Pharmaceuticals 宣布完成超额认购的 2 亿美元 C 轮融资，本轮融资由贝恩资本生命科学和 TCGX 联合领投，新投资方包括
全球环状RNA技术，哪些企业在领跑？
回顾环状RNA（CircRNA）技术，作为前沿生物领域，近两年备受瞩目，不少弄潮儿创新企业聚焦该领域，并成功获得一票VC机构的巨额投资。研究表明，环状RNA是一种广泛存在于真核细胞的共价闭环结构。由于
碱基编辑进入“迷你时代”，杨辉团队开发出基于Cas9祖先IscB的微型碱基编辑器
该研究建立了enIscB-T5E和miBE作为基因组编辑的通用工具。更重要的是，miBE不仅具有高碱基编辑活性，还具有迷你尺寸的有点，有助于解决当前碱基编辑工具太大而无法被单个AAV载体递送的难题，为
Science：利用mRNA递送在体内对造血干细胞进行基因编辑，有望治疗一系列血液疾病
在一项新的研究中，来自美国费城儿童医院和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员开发出了一种概念验证模型，用于递送基因编辑工具来治疗血液疾病，从而可以直接在体内改造患病的血细胞，这是基因药物发展的一个进
我国科学家基于人工智能的蛋白结构聚类分析，发现一系列新的碱基编辑器
在一项新的研究中，中国科学院遗传与发育生物学研究所的高彩霞（Gao Caixia）课题组率先使用人工智能（AI）辅助的方法，通过结构预测和分类发现具有独特功能的新型脱氨酶蛋白。这种方法为发现和构建理想
科研人员揭示DNA糖基化酶在核小体上的碱基切除机制
DNA的碱基损伤可以发生在染色质化的真核生物基因组的所有区域，包括核小体DNA位点。核小体作为天然的屏障会阻碍BER相关蛋白对损伤位点的接触，只有一部分面向溶剂侧的DNA自由暴露。
NEJM：新研究表明经过碱基编辑的供者CAR-T细胞有望治疗T细胞白血病
作为英国伦敦大学学院（UCL）和大奥蒙德街儿童医院（GOSH）之间“从实验室到临床”合作的一部分，三名患有复发T细胞白血病的年轻患者如今接受了经过碱基编辑的CAR-T细胞的治疗
宾大团队设计LNP-mRNA体内基因编辑治疗，可一次性纠正突变基因，已完成初步概念验证
镰状细胞贫血症（镰状细胞病）是一种遗传性血红蛋白病，主要特征表现为慢性贫血，周期性发作疼痛和其他并发症。当前的主要治疗手段包括服用抗生素、输血或骨髓移植（造血干细胞移植）、基因治疗等。
Cell：章鱼利用RNA编辑通过改变蛋白功能来快速响应温度变化
每个细胞都有一套有限的指令编码在它的DNA中。然而，生命是不可预测的，当环境发生变化时，动物需要灵活性来适应。在一项新的研究中，来自美国海洋生物学实验室和以色列特拉维夫大学等研究机构的研究人员发现章鱼
Molecular Therapy Nucleic Acids：纳米芯片可以对小鼠和人类器官进行高水平的基因组编辑
类器官是来源于胚胎干细胞、成体干细胞(ASCs)或诱导多能干细胞(IPSCs)的自组织三维培养系统。它们比传统使用的二维免疫细胞系更真实地概括了其原始上皮组织的结构、组成和功能。