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照亮黑暗基因组:ROME发布首个临床前数据,靶向非编码RNA,治疗红斑狼疮

几十年来,药物发现只专注于人类基因组中编码蛋白质的基因,而这部分基因只占整个基因组的2%。

2023-11-22

心脏健康的未来:疫苗用于降低胆固醇成为可能!

根据美国疾病控制与预防中心(CDC)的数据,近五分之二的美国成年人胆固醇水平较高。如果不加以治疗,高胆固醇会导致心脏病和中风,这是造成美国和全世界人类死亡的两个主要原因。

2023-12-21

全球首个:辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法,获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证

该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。

2024-04-18

清华大学刘俊杰为基因编辑做减法,无需蛋白质的基于RNA核酶的新一代基因编辑工具

该研究阐明了HYER的DNA靶向切割机制,其与众所周知的RNA引导的CRISPR-Cas核酸酶相似,使用可重编程的单链RNA进行DNA识别,并通过水解来切割DNA。

2024-02-05

Nat Commun:不寻常的RNA结构或有望作为新型肌萎缩性侧索硬化症疗法的潜在靶点

来自哥伦比亚大学等机构的科学家们通过研究揭示了一种能导致ALS患者机体聚集体形成的可替换分子机制,同时还发现了不寻常形式的RNA或许在聚集体的堆积过程中扮演着关键角色。

2024-01-08

AACR速报:mRNA新抗原疫苗,对胰腺癌患者产生持久免疫反应

该研究开发了一种个性化mRNA疫苗策略——autogene cevumeran(BNT122),该疫苗通过mRNA表达胰腺导管腺癌患者的20种新抗原,使用脂质纳米颗粒进行静脉注射给药。

2024-04-09

Nature子刊:何川团队开发超快速精准检测微量DNA与RNA中5-甲基胞嘧啶的新方法

随着UBS-seq的发表,将会进一步促进m5C的生物功能的研究,并和SAC-seq,BID-seq一起引领RNA表观转录组领域步入新的阶段。

2024-01-04

AACR速报:DNA癌症新抗原疫苗,增强晚期肝癌免疫治疗效果

该个性化治疗性癌症疫苗GNOS-PV02由一个DNA质粒组成,该质粒编码多达40个肿瘤新抗原,这些新抗原是通过对每个患者的肿瘤样本进行DNA和RNA测序以及生殖细胞DNA测序确定的。

2024-04-14

改写教科书,颠覆中心法则:这种抗病毒防御系统将RNA重写为新基因,产生强大的抗病毒免疫力

这项颠覆性研究表明,DRT2系统执行了一种前所未有的免疫防御机制,该机制涉及通过非编码RNA(ncRNA)的滚环逆转录来指导DNA的从头合成,并通过程序化模板跳跃产生串联的cDNA重复序列。

2024-05-30

RNA:科学家有望利用患者的活组织标本直接测定免疫细胞和癌细胞之间的相互作用

本文研究结果表明,对单一活组织检查进行原位测序或能用来检测可能参与免疫细胞-肿瘤细胞相互作用的特殊基因。

2024-05-27