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渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。

2024-10-11

eLife:特殊的Tribbles蛋白或为开发新型结核病疗法提供新希望

本文研究强调了调节Tribbles1蛋白或能积极性地影响机体的免疫反应,并对结核病的治疗产生显著的疗效。

2024-10-05

EMBO Rep:组合使用Hippo 和 MAPK信号通路靶向疗法有望治疗间皮瘤

他们的实验提供了更多证据,证实组合使用Hippo 和 MAPK信号通路靶向疗法有望治疗间皮瘤和其他癌症,比如这两种信号通路中一种或两种发生突变的 NSCLC。

2024-08-29

改良CAR-T细胞疗法!最新Science子刊研究:TOP CAR-T细胞疗法在实体瘤治疗领域获得重大突破

使用TOP CAR的CAR-T细胞疗法在胰腺、肺和胶质母细胞瘤小鼠模型中表现卓越,显著提高了小鼠的存活率。

2024-07-12

Nat Struct Mol Biol | 张金伟团队揭示长链非编码RNA NEAT1成熟和menRNA胞内快速降解的结构机制

美国国立卫生研究院(NIH)资深研究员张金伟研究组解析了首个menRNA晶体结构。

2024-07-29

Nature Medicine:基因疗法新时代,基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局?

科学家开发了一种全新的双腺相关病毒(AAV)载体系统,将优化后的 ABE 递送至视网膜,成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。

2025-01-11

NEJM:300万美元的慢病毒基因疗法,导致多名患者出现血癌

这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者的长期结局,同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。

2024-10-14

JITC:靶向EphA3的CAR-T细胞疗法有望治疗胶质瘤

这种治疗胶质瘤的新方法可能会为患者提供一条潜在的生命线。研究表明,在实验室测试和动物模型中,靶向EphA3的CAR-T细胞都能有效地寻找并消灭胶质瘤细胞。

2024-09-27

Science:新研究发现可以利用 III 型CRISPR/Cas系统精准修复人体细胞RNA

在一项新的研究中,来自美国蒙大拿州立大学的研究人员展示了如何利用 CRISPR编辑 RNA(DNA 的化学近亲)。他们揭示了人体细胞中的一种新过程,它具有治疗多种遗传疾病的潜力。相关研究结果于2024

2024-05-10

周小龙团队实现RNA定点高效乙酰化修饰

该研究基于已解析和预测的酵母Kre33结构,构建并纯化了一个C -末端柔性结构域( flexible domain,FD )截短的Kre33。

2024-05-10