阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)创新疗法！诺华首创补体因子B抑制剂iptacopan：3期临床疗效 优于抗C5疗法!
iptacopan是一款首创的补体系统替代途径抑制剂，有潜力带来第一种口服疗法，改变PNH治疗模式。
Nature：蛋白CLN3是清除溶酶体中的甘油磷酸二酯所必需的
在一项新的研究中，来自美国斯坦福大学等研究机构的研究人员开发一种新方法，使得科学家们能够确定小鼠任何细胞的溶酶体中存在的所有分子。研究溶酶体的内含物可帮助人们了解细胞材料的不适当降解如何导致某些疾病。
Science子刊：利用TCR-T细胞靶向COL6A3蛋白的一种泛癌表位有望治疗一系列实体瘤
在一项新的研究中，研究人员确定了一种在多种肿瘤类型的癌细胞中高度表达但在人体健康组织中很少表达的泛癌抗原成分：一种由胶原蛋白VI α-3型基因的第6外显子编码的泛癌表位。
Theranostics: RNA干扰筛选发现，在乳腺癌细胞中，蛋白酶是PI3K抑制的合成致死伙伴
乳腺癌是一种恶性疾病，每八名女性中就有一人会在一生中患病(12.9%的终生风险)。由于其细胞和分子的异质性，这是至关重要的，以了解驱动乳腺癌的分子途径，以改善治疗方法。
Nat Immunol：首次在世界上绘制出免疫疗法靶点蛋白LAG3的晶体学结构 有望帮助开发多种新型抗癌疗法
来自Moffitt癌症研究中心等机构的科学家们通过研究在全球首次对LAG3蛋白的分子结构进行了可视化的研究，文章中，研究人员描述了LAG3的晶体结构以及其如何与癌细胞所产生的分子发生相互作用。
新一代心肌肌球蛋白抑制剂aficamten在中国获得3期临床试验申请批准，用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病
Aficamten在中国和美国已经获得治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病的突破性治疗药物认定
转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)新药！阿斯利康反义药物eplontersen 3期临床成功!
eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物，可减少转甲状腺素蛋白（TTR）的产生。在3期试验中，eplontersen治疗显著降低了血清转甲状腺素(TTR)水平，延缓了神经病变进展。
补体相关蛋白CSMD3在早期神经发育中作用研究取得进展
近期，中国科学院北京生命科学研究院孙中生团队研究首次揭示补体相关蛋白CSMD3在早期突触生成和组装中的重要作用，为研究免疫相关的补体蛋白和早期神经发育的关系提供新证据和思路。脑中的补体蛋白由胶质细胞和神经元生成，是大脑维持自身免疫和应对外界信号的防御系统。已有研究表明，补体相关蛋白可通过调节突触的修剪过程参与脑功能的调控。补体蛋白是否
eLife：揭示蛋白METTL-3和METTL-14可以改变DNA的化学结构
在一项新的研究中，来自美国德克萨斯大学健康科学中心的研究人员认为有可能阻止由白血病和其他癌症中高度活跃的两种蛋白驱动的DNA变化。这为开发未来的药物开发提供新的靶标。