新型PDE4B抑制剂显著延缓特发性肺纤维化（IPF）患者肺功能下降
目前，新型PDE4B抑制剂（BI 1015550）已经于2022年2月被美国食品药品监督管理局（FDA）授予突破性治疗认定。
浙大闵军霞/王福俤团队提出食管鳞癌治疗全新策略，靶向LSD1-G9a-ER应激通路
该研究通过运用不同类型肿瘤细胞系对39种表观遗传小分子药物库进行功能筛选，发现 LSD1 的抑制剂 SP2509 及 G9a 的抑制剂 BIX01294 显著抑制多种肿瘤细胞生长。
Science：有望取代CRISPR-Cas9的新型基因编辑工具问世！揭示IscB-ωRNA在RNA引导下切割DNA机制
CRISPR-Cas9系统利用向导RNA（gRNA）识别靶DNA序列。当发现匹配的DNA序列时，Cas9蛋白会在正确的位置切割靶DNA，然后就有可能在DNA水平上进行外科手术来修复遗传疾病。
Science子刊：我国科学家领衔揭示利用新型纳米胶囊递送CRISPR-Cas9有望安全有效地治疗胶质母细胞瘤
在一项新的研究中，来自中国河南大学和澳大利亚麦考瑞大学等研究机构的研究人员开发出一种纳米胶囊，它能够穿越血脑屏障（BBB），携带CRISPR-Cas9编辑工具来治疗脑瘤。相关研究结果发表在2022年4
Nat Commun：新模型首次揭示了CRISPR-Cas9的DNA切割行为
在一项新的研究中，来自荷兰代尔夫特理工大学的研究人员提出了一种基于物理的模型，它建立了一个关于CRISPR-Cas9基因编辑如何运作的定量框架，并允许他们预测在哪里、以何种概率以及为何会发生靶向错误，即脱靶。这项研究使我们首次对当今最重要的基因编辑平台背后的机制有了详细的物理了解。
Nature：装订肽SP9有望治疗哮喘、慢性阻塞性肺病、囊性纤维化和癌症相关肺病患者
在一项新的研究中，来自美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心、斯坦福大学和德国乌尔姆大学的研究人员发出了第一种治疗气道中粘蛋白不受控制分泌的药物，这种不受控制分泌导致数百万患有哮喘、慢性阻塞性肺病（COPD）和囊性纤维化（CF）的美国人出现潜在的危及生命的症状，以及因癌症和癌症治疗出现的肺部疾病。相关研究结果于20
Nature子刊：北京大学胡家志团队开发出更为安全的Cas9变体Cas9TX
CRISPR-Cas 核酸酶是目前最为广泛使用的基因编辑工具，在基础科研以及临床应用方面都有着广阔的应用前景。然而除了脱靶活性，CRISPR-Cas 还会产生染色体易位以及染色体大片段缺失等染色体结构异常，这些副产物严重威胁了基因组的稳定性，并与癌症的发生相关，因此成为CRISPR-Cas应用的一大障碍。2021年10月，一名淋巴瘤患者在接受 A
Nature：重新设计的Cas9版本可让基因编辑更安全
在一项新的研究中，来自美国德克萨斯大学奥斯汀分校的研究人员对一种广泛使用的基于CRISPR的基因编辑工具中的一个关键组件---Cas9---进行重新设计，使得它靶向错误的DNA片段的可能性降低数千倍，同时保持与原始的Cas9版本一样的效率，使得它可能更加安全。