SOD1基因突变型肌萎缩侧索硬化症(ALS)靶向新药！反义疗法tofersen美国监管审查期延长3个月!
SOD1基因突变型ALS（SOD1-ALS）约占ALS病例的2%。tofersen是一种反义寡核苷酸，与SOD1 mRNA结合，使其被RNase-H降解，从而减少SOD1蛋白的合成。
2022-10-27
GPBAR1和CYSLTR1的组合靶向研究揭示了胆汁酸和白三烯在药物性肝损伤中的机制作用
药物性肝损伤(DILI)是一种较为常见的肝损伤原因，由于药物、草药和替代药物等外来生物制剂的使用。
2022-09-29
J Exp Clin Cancer Res :FOXM1的生物靶向降解是一种有吸引力的治疗肿瘤策略
蛋白水解靶向编码器(prote水解-targeting chime- ras, PROTACs)的成功发明，使靶向癌症治疗进入了一个新的阶段。
2022-10-18
Cell Death and Disease: FOXD1通过调节GLUT1介导的有氧糖酵解促进胰腺癌细胞的增殖、侵袭和转移
胰腺癌(PC)是消化系统最致命的疾病。由于缺乏典型的临床症状和有效的筛查方法，<20%的PC患者是在疾病的早期阶段被诊断出来的。
2022-09-29
西比曼二代CAR-T产品1期临床结果发表，客观缓解率达96.4%
在28例可评估患者中，C-CAR088展现出较高的抗肿瘤活性，ORR（客观缓解率）为96.4%，是R/R MM一种有前景的治疗选择。
2022-10-10
Nature子刊：揭示肝星状细胞外泌己糖激酶HK1加速肝癌进程新机制
该研究阐明了一个未见报道的肝纤维化促进肝癌进程的新机制，并筛选到具有潜力的小分子化合物PDNPA，通过阻断HSCs中HK1外泌抑制肝癌进程。
2022-10-12
Cell子刊：我国学者开发出高效微型CRISPR-SpaCas12f1基因编辑系统
这项研究扩展了微型CRISPR核酸酶工具库，并为基因治疗和工程化微型CRISPR系统提供了新的思路。
2022-09-29
厦门大学吴乔团队揭示肝星状细胞外泌己糖激酶HK1加速肝癌进程新机制
尽管HK2被认为是治疗HK1-HK2+肿瘤类型的理想靶点，该研究提示联合靶向肿瘤自身的HK2和HSCs来源的胞外囊泡HK1将是更为理想的肝癌治疗策略。
2022-10-05