Nature Medicine:东南大学柴人杰团队等发布AAV基因治疗跨年龄遗传性耳聋患者的多中心临床试验结果
该研究报道了 AAV 基因疗法在 1.5-23.9 岁跨年龄段的OTOF 基因突变导致的常染色体隐性遗传性耳聋9型(DFNB9)患者群体中表现出良好的长期安全性和有效性。
2025-07-04
Nature Biotechnology:从“估计”到“精算”—— miniQuant革命性提升基因异构体定量精度,解锁细胞密码
这项技术以前所未有的精度,破解了基因身份的“多重宇宙”难题,让我们得以窥见在干细胞分化等生命关键进程中,那些隐藏在异构体转换背后的惊人秘密,为疾病诊断和精准治疗开辟了全新的道路。
2025-06-11
SAVANA如何颠覆癌症基因组分析的传统认知?
SAVANA让我们能够以前所未有的精度,窥探癌症基因组的“变形记”,从而为开发更有效的诊断方法、更精准的治疗方案,乃至最终战胜癌症,奠定了坚实的基础。
2025-06-05
次4D直播“迷你大脑”发育,竟发现决定大脑区域的不是基因而是“细胞胶水”
研究人员开发了一套巧妙的“现场直播”系统,成功地对人脑类器官的早期发育进行了长达数周的实时、高清四维(3D空间+时间)成像。
2025-06-23
Front Cell Dev Biol:RAX2基因通过调控关键因子主宰视网膜光感受器细胞发育
本研究利用人类视网膜类器官和单细胞测序,发现RAX2缺失会影响光感受器细胞命运决定,其可能通过调控PAX6和SOX2表达参与视网膜发育,为相关视网膜疾病提供潜在治疗靶点。
2025-06-25
Nature:基因编辑研究新突破 STITCHR技术有望让基因修复更精准
来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种名为STITCHR的新技术,其或有望为基因编辑领域带来新的希望。
2025-04-17
Nature:细胞身份新利器——EPI-Clone开创无基因改造谱系追踪时代
在我们的DNA上,隐藏着一种独特的“静态指纹”——特定CpG位点上随机产生的、却能稳定遗传给子代细胞的DNA甲基化模式。
2025-05-25
研究发现提高玉米蛋氨酸含量的关键基因
近日,中国农业科学院作物科学研究所玉米遗传改良与新品种选育创新团队鉴定到调控玉米籽粒蛋氨酸含量的关键基因ZmDeSI2,首次绘制出该基因调控玉米籽粒蛋氨酸合成的精细图谱,为玉米分子设计育种和品质改良提
2025-05-07