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NEJM:新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者

在这项的研究中,这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡(treosulfan)代替白消安,这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。

2024-12-19

PLOS Biol:基于蛋白质的新型拮抗剂家族或有望帮助治疗人类白血病

本文研究结果或能用于抑制或促进表达G-CSFR的细胞归巢,而类似设计的细胞因子也能用来开发新型拮抗剂来对抗其它I型细胞因子受体。

2025-01-12

Cell Rep:降低炎症的特殊分子或能提供治疗人类动脉粥样硬化的新靶点

研究人员开发了一种新型疗法,即ITA共轭脂质纳米颗粒,这种新型疗法能促使ITA在斑块和骨髓中积累,并在这些位置中减少炎症且能模拟LCLFD所带来的有益效应,并不需要剧烈的生活方式改变。

2024-11-28

研究发现缰核脑深部电刺激有助治疗难治性抑郁症

该工作报道了缰核脑深部刺激治疗难治性抑郁症患者的临床疗效,探索了缰核脑深部刺激治疗难治性抑郁症患者的局部电生理及调控患者奖赏环路的神经机制,为临床采用缰核脑深部刺激治疗难治性抑郁症患者提供了证据。

2024-07-21

Nature Communications:他汀类药物通过上调circRNA-RBCK1预防心力衰竭

本研究的主要发现是miR-133a在内皮细胞中与circRNARBCK1结合。与myo-miRNA家族成员miR-199一样,miR-133a的内皮异位表达是多种危险因素诱导内皮功能障碍的常见机制。

2024-04-30

数字化助力药物研发 AI赋能CRO创新之路

在未来,精鼎医药将进一步利用人工智能技术,改善临床试验中的患者体验,帮助申办方深入了解疾病进展,优化患者用药效果以降低不良反应发生率,加速新药上市。

2024-04-03

NCB:实体肿瘤诱发两类系统性B细胞异常:揭示免疫治疗新挑战

该研究提示了肿瘤引发的系统性免疫异常存在显著异质性,凸显未来需要针对不同类型的B细胞和髓系细胞异常制定个性化诊疗方案。

2024-09-19

改造弓形虫,突破血脑屏障,向大脑递送治疗型蛋白质

这项研究为工程化刚地弓形虫作为体外和体内细胞内蛋白质递送载体的应用提供了概念验证,该递送系统的潜力和安全性值得进一步研究。

2024-08-07

Nature:中国博后一作,开发T细胞免疫疗法,治疗中枢神经系统损伤

这项研究阐明了损伤响应T细胞的神经保护功能的机制,为未来中枢神经系统(CNS)损伤的T细胞疗法的开发铺平了道路。

2024-09-15

Nature:一种新型基因疗法有望治疗杜兴氏肌肉萎缩症

目前,杜兴氏肌肉萎缩症还没有治愈的方法,现有的治疗方法和药物只能减缓病情。杜兴氏肌肉萎缩症患者都是男性,因为这个基因位于X 染色体上,他们在 4 岁左右开始出现症状,通常在二三十岁时死亡。

2024-07-19