Nat Biotechnol：让gRNA形成发夹结构可提高CRISPR系统的准确性，提高50倍
2019年4月21日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国杜克大学的研究人员开发出一种方法，可将CRISPR基因组编辑技术的准确性平均提高50倍。他们认为它可以很容易地扩展到这种基因编辑技术的不断扩大的其他形式。这种方法给用于识别待编辑的DNA序列的向导RNA（gRNA）添加一条短尾巴。这条增加的尾巴折叠回来进行自我结合，从而产生一把仅由靶DNA序列打开的“锁”。相关研究结果于20
bioRxiv：新研究揭示CRISPR系统的抗病毒工作机制
2019年3月13日 讯 /生物谷BIOON/ --一个世纪以来，科学家已经知道病毒会攻击并有时会杀死细菌，就像人类感染流感一样。但直到最近，他们才开始了解随着细菌和病毒争取竞争优势而发生的生物化学，对医学产生深远的影响等等。十年前，“没有人认为细菌具有复杂的适应性免疫系统，”蒙大拿州立大学文学与科学学院和农业学院微生物学和免疫学系副教授Blake Wiedenheft说。然而，从那以后，研究人员
研究揭示绿藻光系统I高效捕获及传递光能的分子机制
3月8日，Nature Plants 杂志在线发表了中国科学院生物物理研究所常文瑞/李梅研究组与章新政研究组的合作研究成果，题为Antenna arrangement and energy transfer pathways of a green algal photosystem I-LHCI supercomplex，该项工作首次报道了莱茵衣藻光系统I-捕光复合物I（PSI-LHC
CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001 I/II期临床完成首例患者给药
2019年02月27日/生物谷BIOON/--基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，评估CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的I/II期研究中，首例患者已接受了CTX001治疗。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法。此次患者治疗，也标志着临床试验中CRISPR/Cas9疗法的首次公司赞助使
Sci Rep：利用新型小鼠模型揭示I型糖尿病的奥秘
2019年2月18日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，托莱多大学的研究人员建立了I型糖尿病实验室小鼠模型中，这一突破有可能重塑慢性疾病的研究方式。估计有125万美国人患有I型糖尿病。虽然这种疾病可以通过胰岛素进行治疗，但仍旧难以做到完全治愈- 部分原因是科学家没有可靠的动物模型来模仿人类I型糖尿病的全部特征。对此，作者进行了专门性的研究，相关结果发表在《Scientific Reports》杂
大冢/灵北Rexulti治疗双相I型障碍2个全球III期临床失败
2019年02月19日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企大冢（Otsuka）与合作伙伴灵北（Lundbeck）近日宣布，评估抗精神病药物Rexulti（brexpiprazole，依匹哌唑）治疗双相I型障碍（BP-I）相关狂躁发作患者的2项全球III期临床研究未能达到主要终点。这2项研究中，随机阶段的持续时间均为3周。双相I型障碍（BP-I）是一种慢性精神病，患者经历一次或多次躁狂发作，可能同
发现第三种CRISPR-Cas系统，显著降低脱靶效应
2019年1月24日/生物谷BIOON/---来自原核生物CRISPR/Cas系统的酶已被用作可编程的和高度特异性的基因组编辑工具。目前的基因组编辑技术集中在II型CRISPR-Cas系统上，该系统含有单个用于DNA切割的蛋白效应核酸酶。然而，到目前为止，仅有两个II型核酸酶家族用于人细胞中的基因组编辑：Cas9，即一种由两个向导RNA（gRNA）引导的核酸酶，含有两个核酸酶结构域：HNH和Ruv
新型口服sGC刺激剂IW-6463进入I期临床，治疗中枢神经系统疾病
2019年01月27日讯 /生物谷BIOON/ --Ironwood制药公司近日宣布启动实验性药物IW-6463在健康志愿者中的I期临床研究。IW-6463是一种口服给药、中枢神经系统（CNS）渗透的可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）刺激剂，目前正开发用于治疗严重和罕见的CNS疾病。该研究的数据预计在2019年下半年公布。该项旨在健康志愿者中评估口服IW-6463的安全性、耐受性和药代动力学。该研究将采
JAMA Pediatrics：轮状病毒疫苗有助于抑制I型糖尿病的发生
2019年1月23日 讯 /生物谷BIOON/ --根据墨尔本研究人员的一项新研究，被诊断患有1型糖尿病的幼儿数量下降可能与澳大利亚婴儿的常规轮状病毒疫苗接种有关。研究人员调查了从2000年到2015年被诊断患有1型糖尿病的澳大利亚儿童的数量，并发现0-4岁儿童的1型糖尿病诊断从2007年开始下降 - 轮状病毒疫苗是作为常规婴儿疫苗接种引入的。这是自20世纪80年代以来澳大利亚幼儿第一次出现1型糖
让CRISPR系统更安全 研究人员为Cas9蛋白装上开关
日前，包括CRISPR基因编辑系统的先驱之一Jennifer Dounda教授在内的加州大学伯克利分校的研究团队，在《细胞》杂志上发表了一篇科学论文，在这项研究中，研究人员在CRISPR基因编辑系统使用的“剪刀”Cas9蛋白上装上了一个安全开关，让它只能在特定组织中才能产生活性。这一安全措施进一步增强了CRISPR基因编辑系统的安全性。CRISPR基因编辑系统自问世以来，在科学研究和医