Alnylam公布I型原发性高草酸尿症药物Lumasiran积极试验结果
11月3日，致力于RNAi疗法的Alnylam制药公司宣布了公司靶向葡糖酸氧化酶的1型原发性高草酸尿症（PH1）RNAi疗法药物lumasiran（前代号为ALN-GO1）正在进行中的临床1/2期研究的初步结果。试验数据发布在近日的2017年美国肾脏病学会肾病周年度会议上。年会上，Alnylam公布了该临床1/2期试验前两个PH1患者队列（6-19岁）B部分的最初数据。该部分试验属于随
梳理基因编辑系统CRISPR-Cpf1最新研究进展
2017年10月27日/生物谷BIOON/---CRISPR/Cas系统是目前发现存在于大多数细菌与所有的古菌中的一种免疫系统，被用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。在CRISPR/Cas系统中，CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列（clustered regularly interspaced short palindromic repeats）的简称，涉及细菌基因组中的独特
重磅解读RNA编辑系统CRISPR-Cas13a发展脉络
2017年10月25日/生物谷BIOON/---CRISPR/Cas系统是目前发现存在于大多数细菌与所有的古菌中的一种免疫系统，被用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。在CRISPR/Cas系统中，CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列（clustered regularly interspaced short palindromic repeats）的简称，涉及细菌基因组中的独特
Cell子刊:揭示A型链球菌躲避免疫系统新机制
图片来自Cell Host & Microbe，doi:10.1016/j.chom.2013.11.003。2017年10月31日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自澳大利亚昆士兰大学的研究人员发现A型链球菌(Group A Streptococcus)能够绕过免疫系统，在被感染的细胞中增殖。相关研究结果近期发表Cell Host & Microbe期刊上，论文标题为
II型糖尿病药物治疗I型糖尿病有奇效
2017年9月15日 讯 /生物谷BIOON/ --根据最近发表在《The Lancet Diabetes and Endocrinology》杂志上的一篇文章，一类被用于治疗II型糖尿病的药物“dapagliflozin（DEPICT-1）”对I型糖尿病患者也显现出了明显的治疗效果。该研究是由来自Buffalo大学的研究者们做出的，相关结果同时在最近召开的欧洲糖尿病学会上得到了展示。
IJED：许多I型糖尿病青少年存在饮食紊乱现象
2017年9月8日/生物谷BIOON/---根据最近发表在《International Journal of Eating Disorders》杂志上的一篇文章，研究者们发现青少年群体中的I型糖尿病患者往往会出现对自己身材不满意以及饮食习惯不规律等现象，其中以女孩子最为常见。在这项研究中，来自澳大利亚Deakin大学的Emanuala Araia等人利用一项全国范围内的线上调查（Diabetes
体外培养胰岛组织可有效缓解I型糖尿病
2017年8月25日 讯 /生物谷BIOON/ --胰岛是胰腺中负责产生胰岛素的小部分细胞群体。I型糖尿病患者则由于免疫系统摧毁了胰岛，导致患者需要依靠日常注入胰岛素维持体内血糖的稳定。血糖浓度过高会导致高血糖症以及糖尿病型酮病。如果得不到及时的处理，将会导致死亡的发生。在胰岛功能恢复之前，患者不得不终生主动地控制血糖水平。为了解决这一问题，来自匹斯堡大学工程学院的研究者们希望利用人源多能性干细胞
PNAS：组织相容性复合体通过调节肠道微生物稳态保护机体不受I型糖尿病与其它自体免疫性疾病的影响
2017年9月1日/生物谷BIOON/---最近一项研究发现，一种保护机体抵抗自体免疫疾病，尤其是I型糖尿病的基因是通过改变肠道微生物的组成发挥功能的。小鼠水平的试验结果表明，发育关键时期如果体内的肠道微生物组受到抗生素的破坏之后，该基因保护机体免受I型糖尿病的作用会受到明显的影响。这一发现再次强调了婴幼儿应尽量避免接触抗生素的重要性。（图片来源： CC0 Public Domain）控
揭示III型CRISPR-Cas系统中的一种环寡腺苷酸信号通路
图片来自Science, doi:10.1126/science.aao01002017年8月16日/生物谷BIOON/---在原核生物的III型CRISPR-Cas系统中，多种Cas蛋白与CRISPR RNA（crRNA）组装在一起形成Csm（对III-A型CRISPR-Cas系统而言）或者Cmr（对III-B型CRISPR-Cas系统而言）效应复合物，Csm或Cmr复合物通过一种转录
利用改进的CRISPR/Cas9系统校正微卫星重复扩增疾病中的RNA缺陷
图片来自Cell, doi:10.1016/j.cell.2017.07.0102017年8月15日/生物谷BIOON/---在此之前，CRISPR-Cas9基因编辑技术仅能够被用来操纵DNA。在2016年的一项研究中，美国加州大学圣地亚哥分校医学院的研究人员在一种被称作RNA靶向性Cas9（RNA-targeting Cas9, RCas9）的方法中改变这种技术的用途，利用它追踪活细胞中的RNA