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科研人员开发首个靶向蛋白质-DNA相互作用及液液相分离的cGAS环肽抑制剂

这项研究通过体外生化实验、分子模拟、细胞实验和动物实验等技术手段,成功鉴定出一类全新作用机制的cGAS环肽类抑制剂,靶向蛋白质-DNA界面,并阻断DNA诱导的cGAS液相缩合和活化。

2023-10-25

基因编辑技术治疗镰状细胞病临床结果:症状改善

作者发现,Cas9对镰状细胞病患者的自体造血干细胞的HBG1和HBG2启动子负调控区的破坏,可诱导红细胞胎儿血红蛋白,并部分纠正镰状细胞病。

2023-09-11

项鹏/邓春华团队开发先导编辑+干细胞疗法,有望治疗男性不育

基于先导编辑的体外SLC编辑是一种有前景的遗传性原发性性腺功能减退症(HPH)治疗策略,并有望用于治疗多种生殖系统的遗传性疾病。

2023-09-19

Science:母体记住以前怀孕的能力为预防妊娠并发症提供了新的策略

几十年来,科学家们一直知道,怀孕需要母体调整身体,使其免疫系统不会像攻击敌对的外来入侵者一样攻击成长中的胎儿。然而,尽管近年来人们对妊娠免疫学有了更多的了解,但是在一项新的研究中,来自美国辛辛那提儿童

2023-09-30

CRISPR基因编辑治疗8天后死亡,NEJM发布尸检结果,揭开患者死亡原因——AAV引起的先天免疫反应

CRISPR基因编辑技术诞生至今仅10年时间,基因治疗也才20多年,CRISPR基因编辑和基因治疗在临床试验期间的任何死亡,都是对这些领域思考的契机。

2023-10-05

Science:操纵线粒体电子流动竟可增免疫系统识别和攻击肿瘤的能力

免疫疗法利用人体自身的免疫系统来对抗癌症,是一种有效的治疗方法,但许多患者对这种疗法没有反应。因此,癌症研究人员正在寻找优化免疫疗法的新方法,以便让它对更多人更有效。

2023-09-29

科学家创制保存高质量DNA的昆虫野外监测装置

生物多样性丧失是三大环境危机之一。昆虫作为庞大且多样化的生物群体,几乎占据各种类型栖息地,在生态系统中扮演着重要角色。“SITE-100”国际大科学计划是中国科学院动物研究所研

2023-09-19

迄今跨物种移植器官存活最久案例诞生,基因编辑猪肾移植猴存活超两年

另一方面,由于排斥机制的差异,目前临床常用的免疫抑制方案也需要优化。研究者提出,靶向CD40-CD40L途径的药物已经成为异种移植研究的标准治疗方案,但是这些药物还未能获得FDA批准。

2023-10-15

Gut:科学家利用DNA甲基化特征能准确区分胰腺导管腺癌和胰腺炎患者

来自德国癌症研究中心等机构的科学家们通过研究有望找到能明确诊断的特殊分子标志物。在机器学习的支持下,研究人员识别出了一种特殊的DNA甲基化模式,其能以较高的准确性区分慢性炎症和恶性改变的组织样本。

2023-09-28

Polym Advan Technol:一种新型聚合物化合物可将质粒DNA高效导入漂浮的T细胞中,为构建新一代CAR-T细胞铺平道路

在一项新的研究中,来自日本东京都立大学的研究人员发现了一种新型聚合物,它能在嵌合抗原受体(CAR)T 细胞(CAR-T)疗法(一种治疗血癌的关键细胞疗法)中有效地将质粒 DNA 运送到 T 细胞中。重

2023-10-23