Cell Stem Cell | 革新疗法：CRISPR-Cas9基因编辑技术在遗传性肝病治疗中的应用
该研究开发了一种培养系统，用于大规模扩增患者来源的原代人肝细胞(PHHs)，为基因敲入提供了一种具有巨大潜力的自体肝细胞来源。
2024-05-26
浙大学者开发出新型CRISPR-Cas9递送载体，利用冷冻休克肿瘤细胞靶向肺癌
该研究开发了被动和主动双靶向的肺靶向CRISPR-Cas9药物递送策略，通过敲低肿瘤中的细胞周期蛋白依赖性激酶4（CDK4）来诱导非小细胞肺癌（NSCLC）的癌细胞合成致死。
2024-04-04
Nature子刊：厦门大学刘亮团队揭示CRISPR-Cas9系统的新型核酸酶活性，并建立全新核酸检测平台
该研究证实了Cas9存在新的核酸酶活性，并拓展了Cas9除基因编辑工具以外的应用，同时为基因编辑提供了一定的指导作用，将进一步推进CRISPR检测在分子诊断领域的发展。
2024-06-04
Nat Chem Biol丨实现小鼠体内Cas9难编辑位点的高效编辑！杨辉/张海南/黄锦海团队开发出靶向更广的微型碱基编辑器
该研究通过对新型IscB的挖掘和优化改造，开发出靶向范围更广的高活性、高特异性的迷你型碱基编辑工具IscB.m16*-BE，在基于AAV的基因治疗应用中显示出独特的优势和巨大的潜力。
2024-08-18
Nature子刊：王永明团队进化出适用性更广的紧凑型Cas9
该研究应用噬菌体辅助进化，开发出一种紧凑型Cas9核酸酶——SlugCas9-NNG，其能够识别简单的NNG PAM序列，进一步扩大了基因编辑靶向范围。
2023-12-07
碱基编辑进入“迷你时代”，杨辉团队开发出基于Cas9祖先IscB的微型碱基编辑器
该研究建立了enIscB-T5E和miBE作为基因组编辑的通用工具。更重要的是，miBE不仅具有高碱基编辑活性，还具有迷你尺寸的有点，有助于解决当前碱基编辑工具太大而无法被单个AAV载体递送的难题，为
2023-05-30
Nature Communications:利用Cas9TX在年龄性黄斑病变小鼠模型中实现高效且安全的基因编辑
CRISPR-Cas9是目前领域内最为常用的基因编辑工具，在基础科研领域以及临床应用上都有着广阔的使用前景。然而Cas9在完成靶向位点突变的同时，还会在脱靶位点进行切割
2022-12-31
中国农业大学：MDM2拮抗剂可以促进CRISPR/Cas9介导的精确基因组编辑
聚集的规则间隔短回文重复序列/CRISPR相关蛋白9核酸酶（CRISPR-Cas9）系统成为一种强大的工具，可以对真核生物基因组进行有针对性和有效的修饰。
2023-03-22