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临床首次证实CRISPR-Cas9技术可有效治疗镰刀型红细胞贫血和β-地中海贫血
镰刀型红细胞贫血（SCD）和β-地中海贫血（TDT）是两种常见的基因缺陷性疾病，其共同特点是由于珠蛋白基因的缺陷使血红蛋白中的珠蛋白肽链有一种或几种合成减少或不能合成，从而产生无效的血红蛋白。目前常见的治疗方法是输血（输入红细胞）或输入铁螯合剂，但易出现中毒现象，且不能从根本上治疗疾病，而唯一根治的方法——造血干细胞移植，却存在匹配的捐赠者稀缺的
2020年12月4日Science期刊精华
2020年12月8日讯/生物谷BIOON/---本周又有一期新的Science期刊（2020年12月4日）发布，它有哪些精彩研究呢？让小编一一道来。1.Science：新型高分辨率植入物使得通过大脑电刺激恢复视力成为可能doi:10.1126/science.abd7435; doi:10.1126/science.abf3684通过大脑植入物恢复盲人的视力
Nature子刊：抗CRISPR蛋白介导的CRISPR-Cas9系统可提高基因编辑效率，同时降低脱靶效应
2020年12月9日讯/生物谷BIOON/---CRISPR-Cas9基因编辑可能会引起不想要的遗传变化。在一项新的研究中，来自日本广岛大学和东京医科齿科大学的研究人员开发出一种很有前途的修复方法，即关闭CRISPR-Cas9基因编辑，直到它达到关键的细胞周期阶段，在这个阶段，更精确的修复可能会发生。根据这些研究结果，他们成功地展示了更精确的基因编辑，并抑制
2020年11月CRISPR/Cas最新研究进展
2020年11月30日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。今年10月，德国马克斯-普朗克病原学研究所的Emmanuelle Charpentier博士以及美国加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna博士因在CRISPR-Cas9基因编辑方面做了的
Nucleic Acids Res：发现两种较小的新型Cas9核酸酶，有望更容易地进行基因组编辑
2020年12月11日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自俄罗斯科学院、俄罗斯国家研究中心分子遗传学研究所和斯科尔科沃科学技术研究院等研究机构的研究人员描述了两种新的紧凑的Cas9核酸酶，即CRISPR-Cas系统具有切割活性的组件，这将有可能扩大Cas9工具箱在基因组编辑中的应用。这两种Cas9核酸酶中的一种被证实可以在人类细胞中发挥作用，因
Nat Commun：科学家成功利用CRISPR-Cas9突变体该改进基因编辑的效率和安全性
2020年12月7日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上题为“MiCas9 increases large size gene knock-in rates and reduces undesirable on-target and off-target indel edits”的研究报告中，来
Nat Commun：新型CRISPR-Cas9变体可提高基因编辑的安全性和有效性
2020年12月4日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国密歇根大学医学院的研究人员发现，使用一种新的修复DNA的CRISPR-Cas9变体将会改善备受吹捧的CRISPR-Cas9工具的安全性和有效性。相关研究结果近期发表在Nature Communications期刊上，论文标题为“MiCas9 increases large size g