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Nature子刊:经改进靶向毒性RNA的CRISPR-Cas9有望治疗强直性肌营养不良I型

2020年9月23日讯/生物谷BIOON/---强直性肌营养不良I型(Myotonic dystrophy type I, DM1)是最常见的成人发病性肌肉营养不良。患有这种疾病的人遗传了重复的DNA片段,导致了重复性RNA的毒性堆积。因此,天生患有强直性肌营养不良的人经历了渐进性肌肉萎缩和虚弱以及其他各种衰弱症状。CRISPR-Cas9是一种越来越多地用于

2020-09-23

益方生物完成超10亿人民币D轮融资,华兴资本担任独家财务顾问

9月28日,致力于自主研发小分子创新药的益方生物科技(上海)有限公司(InventisBio)宣布完成D轮融资。本轮融资总规模10亿人民币,吸引到众多医疗领域顶尖投资机构参与,高瓴创投领投,启明创投、Janchor(建峖实业)、AIHC Capital (瓴健)、经纬中国、德屹资本、易方达资本等机构跟投,原股东礼来亚洲基金、奥博资本、浦东科创、尚珹资本、招银

2020-09-28

CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX001:1次输注,快速持久提高血红蛋白水平!

CTX001将造血干细胞进行改造,使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)。

2020-09-23

生物谷推荐:8月必看的重磅级研究Top10

转眼间8月份已经接近尾声了,这个月又有哪些亮点研究值得我们深入学习一下呢?小编根据本月新闻的类型、热度和研究领域筛选出了本月的重磅级研究Top10,与大家一起学习。图片来源:CC0 Public Domain【1】Sci Rep:警惕!对未来表现悲观的人群过早死亡风险较高!doi:10.1038/s41598-020-69388-y近日,一项刊登在国际杂志S

2020-08-25

10款新药在中国申报临床 来自歌礼、赛诺菲、安进/百济神州等

 今日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)最新公示,多款新药在中国申报临床试验,并获得受理。这些创新药包括CD137激动剂、FASN抑制剂、BTK抑制剂、tau蛋白正电子摄影示踪剂等,来自天演药业、歌礼、昂科免疫、赛诺菲(Sanofi)、恒瑞医药等公司。本文节选部分产品作介绍。1、新旭医药:18F-APN-1607注射液作用机制/靶点:tau蛋白

2020-08-21

2020年7月CRISPR/Cas最新研究进展

2020年7月30日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。 图片来自Thoma

2020-07-30

VB10.NEO与bempeg联合治疗头颈癌展现巨大潜力!

VB10.NEO是一种个体化新抗原癌症疫苗,bempeg是一种T细胞增殖刺激剂,2者具有协同作用。

2020-08-16

巨大噬菌体或拥有一种能进行理想基因编辑操作的迷你Cas蛋白—CasΦ蛋白!

2020年7月27日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一篇刊登在国际杂志Science上题为“CRISPR-CasΦ from huge phages is a hypercompact genome editor”的研究报告中,来自加利福尼亚大学等机构的科学家们通过研究发现,巨大噬菌体(megaphages)或许拥有进行理想基因编辑的mini-Cas蛋

2020-07-26

Mol Cell:从结构上揭示出最大最复杂的CRISPR-Cas系统的作用机制

2020年8月3日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自丹麦哥本哈根大学、中国山东大学和华中农业大学的研究人员利用先进的低温电镜(CryoEM)技术成功地可视化观察最大最复杂的CRISPR-Cas系统的三维结构。他们认为这种系统可能在生物医学和生物技术方面有潜在的应用。相关研究结果于2020年7月29日在线发表在Molecular Cell期刊上

2020-08-03

中国科学家发现10种阿尔兹海默病发病风险因素!

2020年8月8日 讯 /生物谷BIOON/ --日前,一篇发表在国际杂志Journal of Neurology,Neurosurgery & Psychiatry上题为“Evidence-based prevention of Alzheimer's disease: systematic review and meta-analysis of

2020-08-08