Nature Communications:利用Cas9TX在年龄性黄斑病变小鼠模型中实现高效且安全的基因编辑
CRISPR-Cas9是目前领域内最为常用的基因编辑工具，在基础科研领域以及临床应用上都有着广阔的使用前景。然而Cas9在完成靶向位点突变的同时，还会在脱靶位点进行切割
2022-12-31
Science子刊：利用CRISPR-Cas9校正RBM20致病突变有望治疗扩张型心肌病
在一项新的研究中，来自美国德克萨斯大学西南医学中心的研究人员利用CRISPR-Cas9基因编辑系统，在人类细胞和扩张型心肌病的小鼠模型中校正了导致这种疾病的突变。
2022-12-29
2022年中国创新药license out交易TOP10
2022年，制药行业谈及最多的关键词除了“资本寒冬”可能就是“国际化”了。从年初信达PD-1在FDA大考中失利，传奇生物BCMA CAR-T细胞疗法西达
2022-12-19
NHS对10万婴儿进行遗传密码绘制，快速诊断200种罕见遗传病，提高治愈率
每年，英国都有数千名儿童受到罕见遗传病的影响，但在确诊之前，患病儿童的家庭往往要承受多年的测试费用和疾病不确定性。
2022-12-15
2023年全球畅销药TOP10预测，超过100亿美元才能上榜
12月1日，Nature Reviews Drug Discovery发表了2023年全球畅销药TOP10预测（如下图），畅销药物的最低门槛提高到了100亿美元，而新冠药物红利消退，全球药王再度易主。
2022-12-05
Cell：在数千种病毒中发现CRISPR-Cas系统，有望改善细胞基因组编辑
在一项新的研究中，研究人员发现在公开的可感染这些微生物的病毒（称为噬菌体）的基因组序列中，CRISPR-Cas系统占0.4%。相关研究结果发表在2022年11月23日的Cell期刊上。
2022-11-28
两篇Science揭示揭示RNA引导的CRISPR-Cas效应蛋白切割可触发适应性免疫反应
两项新的研究揭示了自然界中的一种RNA引导的CRISPR/Cas效应蛋白切割功能，可用于体外和人类细胞中的RNA检测应用。
2022-11-30